ថ្មីៗនេះ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនចំនួន 3 ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារគឺ៖ (1) នៅថ្ងៃទី 21 ខែកក្កដា ឆ្នាំ 2022 ក្រុមហ៊ុន PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) បានប្រកាសថា ការព្យាបាលដោយហ្សែន AAV របស់ខ្លួន Upstaza™ ត្រូវបានអនុម័តដោយគណៈកម្មការអឺរ៉ុប វាគឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនទីផ្សារដំបូងគេដែលចាក់ដោយផ្ទាល់ទៅក្នុងខួរក្បាល (សូមមើលអត្ថបទមុនដោយផ្ទាល់នៅក្នុង Gene 'The Mile's therapy ខួរក្បាលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ) ។(2) នៅថ្ងៃទី 17 ខែសីហា ឆ្នាំ 2022 រដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថសហរដ្ឋអាមេរិក (FDA) បានអនុម័តការព្យាបាលដោយហ្សែនរបស់ Bluebird Bio Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) សម្រាប់ការព្យាបាលជម្ងឺ beta thalassemia ។ការអនុម័តនៃការព្យាបាលនៅសហរដ្ឋអាមេរិកគឺពិតជា "ជំនួយក្នុងព្រិល" សម្រាប់ Bluebird Bio ដែលស្ថិតក្នុងវិបត្តិហិរញ្ញវត្ថុ។(3) នៅថ្ងៃទី 24 ខែសីហា ឆ្នាំ 2022 BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) បានប្រកាសថា គណៈកម្មការអឺរ៉ុបបានអនុម័តទីផ្សារតាមលក្ខខណ្ឌនៃ ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec) ដែលជាការព្យាបាលដោយហ្សែនសម្រាប់ជំងឺ hemophilia A សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលគ្មានប្រវត្តិនៃ FVIII factor inhibitors និងអវិជ្ជមាន AAV5 អង្គបដិប្រាណ hemophilia ពីមុនរបស់អ្នកជំងឺ Hemophilia AAV5! ការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ) ។រហូតមកដល់ពេលនេះ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនចំនួន 41 ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារទូទាំងពិភពលោក។

ហ្សែនគឺជាអង្គភាពហ្សែនមូលដ្ឋានដែលគ្រប់គ្រងលក្ខណៈ។លើកលែងតែហ្សែននៃមេរោគមួយចំនួនដែលផ្សំឡើងដោយ RNA ហ្សែននៃសារពាង្គកាយភាគច្រើនត្រូវបានផ្សំឡើងដោយ DNA ។ជំងឺភាគច្រើននៃសារពាង្គកាយត្រូវបានបង្កឡើងដោយអន្តរកម្មរវាងហ្សែន និងបរិស្ថាន ហើយជំងឺជាច្រើនអាចព្យាបាលបាន ឬធូរស្រាលតាមខ្លឹមសារតាមរយៈការព្យាបាលដោយហ្សែន។ការព្យាបាលដោយហ្សែនត្រូវបានចាត់ទុកថាជាបដិវត្តន៍ក្នុងវិស័យវេជ្ជសាស្ត្រ និងឱសថស្ថាន។ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនទូលំទូលាយរួមមានថ្នាំដែលមានមូលដ្ឋានលើថ្នាំ DNA ដែលបានកែប្រែ DNA (ដូចជាថ្នាំដែលផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគនៅក្នុងថ្នាំព្យាបាលហ្សែន vivo ថ្នាំព្យាបាលហ្សែននៅក្នុង vitro ថ្នាំ plasmid អាក្រាតជាដើម) និងថ្នាំ RNA (ដូចជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ថ្នាំ siRNA និងការព្យាបាលដោយហ្សែន mRNA ជាដើម);ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដែលបានកំណត់យ៉ាងតូចចង្អៀត ភាគច្រើនរួមមានថ្នាំ plasmid DNA ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័របាក់តេរី ប្រព័ន្ធកែសម្រួលហ្សែន និងថ្នាំព្យាបាលកោសិកាដែលត្រូវបានកែប្រែហ្សែនក្នុងវីរ៉ុស។បន្ទាប់ពីការវិវឌ្ឍដ៏ច្របូកច្របល់ជាច្រើនឆ្នាំ ឱសថព្យាបាលហ្សែនបានទទួលលទ្ធផលព្យាបាលដ៏បំផុសគំនិត។(មិនរាប់បញ្ចូលវ៉ាក់សាំង DNA និងវ៉ាក់សាំង mRNA) ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនចំនួន 41 ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។ជាមួយនឹងការចេញលក់ផលិតផល និងការអភិវឌ្ឍន៍យ៉ាងឆាប់រហ័សនៃបច្ចេកវិទ្យាព្យាបាលហ្សែន ការព្យាបាលដោយហ្សែននឹងឈានទៅដល់ដំណាក់កាលនៃការអភិវឌ្ឍន៍យ៉ាងឆាប់រហ័ស។

ចំណាត់ថ្នាក់នៃការព្យាបាលដោយហ្សែន (ប្រភពរូបភាព៖ ជីងវៃជីវវិទ្យា)

អត្ថបទនេះរាយបញ្ជីការព្យាបាលហ្សែនចំនួន 41 ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ (មិនរាប់បញ្ចូលវ៉ាក់សាំង DNA និងវ៉ាក់សាំង mRNA)។

1. ការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vitro

(1) Strimvelis

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ GlaxoSmithKline (GSK) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ បានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃភាពស៊ាំរួមបញ្ចូលគ្នាធ្ងន់ធ្ងរ (SCID) ។

ចំណាំ៖ ដំណើរការទូទៅនៃការព្យាបាលនេះគឺដើម្បីទទួលបានកោសិកាដើម hematopoietic ផ្ទាល់ខ្លួនរបស់អ្នកជំងឺ ពង្រីក និងបណ្តុះពួកវានៅក្នុង vitro ហើយបន្ទាប់មកប្រើ retrovirus ដើម្បីណែនាំច្បាប់ចម្លងនៃហ្សែនមុខងារ ADA (adenosine deaminase) ចូលទៅក្នុងកោសិកាដើម hematopoietic របស់ពួកគេ ហើយចុងក្រោយផ្ទេរកោសិកាដើម hematopoietic ដែលបានកែប្រែ។កោសិកាដើម hematopoietic ត្រូវបានបញ្ចូលទៅក្នុងខ្លួនវិញ។លទ្ធផលគ្លីនិកបានបង្ហាញថាអត្រារស់រានមានជីវិតរយៈពេល 3 ឆ្នាំនៃអ្នកជំងឺ ADA-SCID ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ Strimvelis គឺ 100% ។

(2) Zalmoxis

ក្រុមហ៊ុន៖ ផលិតដោយ MolMed ប្រទេសអ៊ីតាលី។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ទទួលបានការអនុញ្ញាតទីផ្សារតាមលក្ខខណ្ឌរបស់សហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2016 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ វាត្រូវបានគេប្រើសម្រាប់ការព្យាបាលបន្ថែមនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំរបស់អ្នកជំងឺបន្ទាប់ពីការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic ។

កំណត់សម្គាល់៖ Zalmoxis គឺជាថ្នាំសំលាប់មេរោគហ្សែន T cell ដែលត្រូវបានកែប្រែដោយវ៉ិចទ័រ retroviral ។ហ្សែនអត្តឃាត 1NGFR និង HSV-TK Mut2 អនុញ្ញាតឱ្យមនុស្សប្រើ ganciclovir នៅពេលណាមួយដើម្បីសម្លាប់កោសិកា T ដែលបណ្តាលឱ្យមានការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំមិនល្អ ការពារការខ្សោះជីវជាតិបន្ថែមទៀតនៃ GVHD ដែលអាចកើតឡើង និងស្ដារមុខងារប្រព័ន្ធភាពស៊ាំចំពោះអ្នកជំងឺដែលមាន HSCT haploidentical បន្ទាប់ពីការវះកាត់។

(3) អ៊ីនវ៉ូសា-ខេ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន TissueGene (KolonTissueGene) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសកូរ៉េខាងត្បូងក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2017 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺរលាកសន្លាក់ជង្គង់ degenerative ។

ចំណាំ៖ Invossa-K គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនកោសិកា allogeneic ដែលពាក់ព័ន្ធនឹង chondrocytes របស់មនុស្ស។កោសិកា Allogeneic ត្រូវបានកែប្រែហ្សែននៅក្នុង vitro ហើយកោសិកាដែលបានកែប្រែអាចបង្ហាញ និងបញ្ចេញនូវកត្តាលូតលាស់ដែលបំប្លែង β1 (TGF-β1) បន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលទៅក្នុងសន្លាក់។β1), ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវរោគសញ្ញានៃជំងឺរលាកសន្លាក់ឆ្អឹង។លទ្ធផលគ្លីនិកបង្ហាញថា Invossa-K អាចធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវជំងឺរលាកសន្លាក់ជង្គង់។អាជ្ញាប័ណ្ណនេះត្រូវបានដកហូតដោយនិយតករឱសថរបស់ប្រទេសកូរ៉េខាងត្បូងក្នុងឆ្នាំ 2019 ដោយសារតែក្រុមហ៊ុនផលិតបានដាក់ស្លាកមិនត្រឹមត្រូវនូវគ្រឿងផ្សំដែលបានប្រើ។

(4) Zynteglo

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន American bluebird bio (bluebird bio) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ បានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2019 និងត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាល β-thalassemia ដែលពឹងផ្អែកលើការបញ្ចូលឈាម។

កំណត់សម្គាល់៖ Zynteglo គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែន lentiviral in vitro ដែលប្រើវ៉ិចទ័រ lentiviral ដើម្បីណែនាំច្បាប់ចម្លងមុខងារនៃហ្សែន β-globin ធម្មតា (βA-T87Q-globin gene) ចូលទៅក្នុងកោសិកាដើម hematopoietic ដែលត្រូវបានយកចេញពីអ្នកជំងឺ។ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលកោសិកាដើម hematopoietic autologous ដែលបានកែប្រែហ្សែនទាំងនេះចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺវិញ។នៅពេលដែលអ្នកជំងឺមានហ្សែន βA-T87Q-globin ធម្មតា ពួកគេអាចផលិតប្រូតេអ៊ីន HbAT87Q ធម្មតា ដែលអាចកាត់បន្ថយ ឬលុបបំបាត់តម្រូវការនៃការបញ្ចូលឈាមយ៉ាងមានប្រសិទ្ធភាព។វាជាការព្យាបាលតែម្តងដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីជំនួសការបញ្ចូលឈាមពេញមួយជីវិត និងថ្នាំពេញមួយជីវិតសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានអាយុចាប់ពី 12 ឆ្នាំឡើងទៅ។

(៥) ស្កាយសូណា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន American bluebird bio (bluebird bio) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ EU សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ adrenoleukodystrophy ខួរក្បាលដំបូង (CALD) ។

កំណត់សម្គាល់៖ ការព្យាបាលដោយហ្សែន Skysona គឺជាការព្យាបាលហ្សែនតែមួយដងគត់ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលនៃខួរក្បាលខួរក្បាលដំណាក់កាលដំបូង (CALD) ។Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) គឺជាកោសិកាដើម hematopoietic lentiviral ក្នុងការព្យាបាលដោយហ្សែន vitro Lenti-D ។ដំណើរការទូទៅនៃការព្យាបាលមានដូចខាងក្រោម៖ កោសិកាដើម hematopoietic autologous ត្រូវបានយកចេញពីអ្នកជំងឺ កែប្រែក្នុង vitro ដោយ lentivirus ផ្ទុកហ្សែន ABCD1 របស់មនុស្ស ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺវិញ។សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានអាយុក្រោម 18 ឆ្នាំជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន ABCD1 និង CALD ។

(៦) គីរីយ៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Novartis ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2017។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលមុនគេនៃជំងឺមហារីកឈាម lymphoblastic ស្រួចស្រាវ B-cell (ALL) និង DLBCL ឡើងវិញ និង refractory ។

ចំណាំ៖ Kymriah គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែន lentiviral in vitro ដែលជាការព្យាបាលដោយ CAR-T ដែលត្រូវបានអនុម័តដំបូងគេរបស់ពិភពលោក ដោយកំណត់គោលដៅ CD19 និងប្រើប្រាស់កត្តា co-stimulatory 4-1BB ។តម្លៃគឺ $475,000 នៅអាមេរិក និង $313,000 នៅជប៉ុន។

(7) Yescarta

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Kite Pharma ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Gilead ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែតុលា ឆ្នាំ 2017 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma ដែលធូរស្បើយឡើងវិញ។

កំណត់សម្គាល់៖ Yescarta គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនវីរ៉ុស។វាគឺជាការព្យាបាល CAR-T ទីពីរដែលត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងពិភពលោក។វាកំណត់គោលដៅ CD19 និងប្រើកត្តា costimulatory នៃ CD28។តម្លៃនៅអាមេរិកគឺ ៣៧៣,០០០ ដុល្លារ។

(8) Tecartus

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Gilead (GILD) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរដែលកើតឡើងវិញ ឬកោសិកាមហារីក។

កំណត់សម្គាល់៖ Tecartus គឺជាការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដោយស្វ័យប្រវត្តិដែលផ្តោតលើ CD19 ហើយជាការព្យាបាល CAR-T ទីបីដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។

(9) Breyanzi

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Bristol-Myers Squibb (BMS) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma (LBCL) ធូរស្បើយឡើងវិញ ឬអាចទប់ទល់បាន (R/R)។

កំណត់សម្គាល់៖ Breyanzi គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vitro ដោយផ្អែកលើ lentivirus ហើយការព្យាបាល CAR-T ទីបួនដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក ដោយផ្តោតលើ CD19 ។ការយល់ព្រមពី Breyanzi គឺជាព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់មួយសម្រាប់ Bristol-Myers Squibb នៅក្នុងវិស័យនៃការព្យាបាលដោយកោសិកាដែល Bristol-Myers ទទួលបាននៅពេលដែលវាបានទិញ Celgene ក្នុងតម្លៃ 74 ពាន់លានដុល្លារក្នុងឆ្នាំ 2019 ។

(១០) អាបេម៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតដោយ Bristol-Myers Squibb (BMS) និង bluebird bio ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែមីនា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជំងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory ។

ចំណាំ៖ Abecma គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើ lentivirus ដែលជាការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដំបូងបង្អស់របស់ពិភពលោកដែលផ្តោតលើ BCMA និងការព្យាបាលដោយ CAR-T ទីប្រាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ។គោលការណ៍ថ្នាំគឺដើម្បីបង្ហាញពី BCMA receptor chimeric នៅលើកោសិកា T autologous របស់អ្នកជំងឺតាមរយៈការកែប្រែហ្សែនដែលសម្របសម្រួលដោយ lentivirus នៅក្នុង vitro ។មុនពេល infusion នៃកោសិកាហ្សែន អ្នកជំងឺបានទទួលសមាសធាតុពីរនៃ cyclophosphamide និង fludarabine សម្រាប់ការព្យាបាលមុន។ការព្យាបាលដើម្បីយកកោសិកា T ដែលមិនបានកែប្រែចេញពីអ្នកជំងឺ ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលកោសិកា T ដែលបានកែប្រែចូលទៅក្នុងខ្លួនអ្នកជំងឺ ដើម្បីស្វែងរក និងសម្លាប់កោសិកាមហារីកដែលបង្ហាញ BCMA ។

(១១) លីបមេឌី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Orchard Therapeutics ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ការចុះបញ្ជីក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ leukodystrophy metachromatic (MLD) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Libmeldy គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើការកែប្រែហ្សែន lentiviral in vitro នៃកោសិកា CD34+ ដោយស្វ័យប្រវត្តិ។ទិន្នន័យគ្លីនិកបង្ហាញថាការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមតែមួយរបស់ Libmeldy មានប្រសិទ្ធភាពក្នុងការកែប្រែវគ្គនៃ MLD ដែលចាប់ផ្តើមដំបូង និងការចុះខ្សោយនៃការយល់ដឹង និងម៉ូទ័រធ្ងន់ធ្ងរចំពោះអ្នកជំងឺដែលមិនបានទទួលការព្យាបាលដែលមានអាយុដូចគ្នា។

(១២) បេណូដា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ WuXi Junuo ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តជាផ្លូវការដោយ NMPA ក្នុងខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma (r/r LBCL) ដែលធូរស្បើយឡើងវិញ ឬ refractory ចំពោះអ្នកជំងឺពេញវ័យ បន្ទាប់ពីការព្យាបាលជាប្រព័ន្ធទីពីរ ឬច្រើនជាងនេះ។

ចំណាំ៖ Benoda គឺជាការព្យាបាលហ្សែនប្រឆាំងនឹង CD19 CAR-T ហើយវាក៏ជាផលិតផលស្នូលរបស់ WuXi Junuo ផងដែរ។វាគឺជាផលិតផល CAR-T ទីពីរដែលត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងប្រទេសចិន លើកលែងតែសម្រាប់ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរ B-cell ធំដែលធូរស្បើយឡើងវិញ។លើសពីនេះទៀត WuXi Junuo ក៏មានគម្រោងបង្កើតការចាក់ថ្នាំ Ruiki Orenza សម្រាប់ការព្យាបាលការចង្អុលបង្ហាញផ្សេងៗ រួមទាំងជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរ follicular lymphoma (FL), ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរកោសិកា mantle (MCL), ជំងឺមហារីកឈាម lymphocytic រ៉ាំរ៉ៃ (CLL), ខ្សែទីពីរ diffuse ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell (DLBCL) និងជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរស្រួចស្រាវ (ALL)។

(13) CARVYKTI

ក្រុមហ៊ុន៖ ផលិតផលដែលត្រូវបានអនុម័តដំបូងរបស់ Legend Bio ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលជម្ងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory myeloma (R/R MM) ។

កំណត់សម្គាល់៖ CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel ហៅថា Cilta-cel) គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំកោសិកា CAR-T ជាមួយនឹងអង្គបដិប្រាណតែមួយដែនពីរដែលផ្តោតលើអង់ទីហ្សែនចាស់នៃកោសិកា B (BCMA) ។ទិន្នន័យបង្ហាញថា CARVYKTI បានបង្ហាញពីអត្រាឆ្លើយតបជារួមរហូតដល់ 98% ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory ដែលបានទទួលការព្យាបាលពីមុន 4 ឬច្រើន រួមទាំងថ្នាំទប់ស្កាត់ proteasome, immunomodulators និង anti-CD38 monoclonal antibodies ។

2. នៅក្នុងការព្យាបាលដោយហ្សែន vivo ដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគ

(1) ហ្សែន/កើតជាថ្មី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Shenzhen Saibainuo ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសចិនក្នុងឆ្នាំ 2003 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃកោសិកា squamous cell carcinoma នៃក្បាលនិងក។

កំណត់សម្គាល់៖ ការចាក់បញ្ចូលវីរុស p53 adenovirus របស់មនុស្ស Gendicine/Jinshengsheng គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនវ៉ិចទ័រ adenovirus ជាមួយនឹងសិទ្ធិកម្មសិទ្ធិបញ្ញាឯករាជ្យដែលជាកម្មសិទ្ធិរបស់ក្រុមហ៊ុន Shenzhen Saibainuo ។ថ្នាំនេះត្រូវបានផ្សំឡើងដោយហ្សែន សារធាតុទប់ស្កាត់ដុំសាច់ធម្មតារបស់មនុស្ស p53 ហើយប្រភេទ adenovirus ប្រភេទ 5 មនុស្ស adenovirus 5 ត្រូវបានកែប្រែដោយសិប្បនិម្មិត។ ពីមុនគឺជារចនាសម្ព័ន្ធសំខាន់នៃថ្នាំដើម្បីបញ្ចេញប្រសិទ្ធភាពប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ ហើយថ្នាំចុងក្រោយនេះដើរតួជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូន។វ៉ិចទ័រ adenovirus ផ្ទុកហ្សែនព្យាបាល p53 ទៅក្នុងកោសិកាគោលដៅ ហើយបង្ហាញហ្សែនទប់ស្កាត់ដុំសាច់ p53 នៅក្នុងកោសិកាគោលដៅ។ផលិតផលនេះអាចគ្រប់គ្រងហ្សែនប្រឆាំងមហារីកផ្សេងៗ និងគ្រប់គ្រងសកម្មភាពរបស់ oncogenes ផ្សេងៗ ដោយហេតុនេះបង្កើនប្រសិទ្ធភាពប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ក្នុងរាងកាយ និងសម្រេចបានគោលបំណងសម្លាប់ដុំសាច់។

(2) Rigvir

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុនឡាតវី Latima ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តនៅឡាតវីក្នុងឆ្នាំ 2004 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ melanoma ។

ចំណាំ៖ Rigvir គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ ECHO-7 enterovirus ដែលត្រូវបានកែប្រែហ្សែន ដែលត្រូវបានប្រើនៅក្នុងប្រទេសឡាតវី អេស្តូនី ប៉ូឡូញ អាមេនី បេឡារុស្ស និងកន្លែងផ្សេងទៀត ហើយកំពុងត្រូវបានចុះបញ្ជីជាមួយ EMA នៃសហភាពអឺរ៉ុបផងដែរ។.ករណីគ្លីនិកក្នុងរយៈពេល 10 ឆ្នាំកន្លងមកនេះបានបង្ហាញថា Rigvir oncolytic virus មានសុវត្ថិភាព និងមានប្រសិទ្ធភាព ហើយអាចធ្វើអោយអត្រារស់រានមានជីវិតរបស់អ្នកជំងឺ Melanoma កើនឡើង 4-6 ដង។លើសពីនេះ ការព្យាបាលក៏ស័ក្តិសមសម្រាប់ជំងឺមហារីកផ្សេងៗ រួមទាំងមហារីកពោះវៀនធំ មហារីកលំពែង មហារីកប្លោកនោម។មហារីកតម្រងនោម មហារីកក្រពេញប្រូស្តាត មហារីកសួត មហារីកស្បូន មហារីកកូនកណ្តុរ ជាដើម។

(3) Oncorine/Ankerui

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd.

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសចិនក្នុងឆ្នាំ 2005 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ព្យាបាលដុំសាច់ក្បាល និងក មហារីកថ្លើម មហារីកលំពែង មហារីកមាត់ស្បូន និងមហារីកផ្សេងៗទៀត។

ចំណាំ៖ Oncorine គឺជាផលិតផលព្យាបាលហ្សែនមេរោគ oncolytic ដោយប្រើ adenovirus ជាវ៉ិចទ័រ។មេរោគ oncolytic adenovirus ដែលទទួលបានអាចចម្លងជាពិសេសនៅក្នុងដុំសាច់ដែលខ្វះខាត ឬហ្សែន p53 ខុសធម្មតា ដែលបណ្តាលឱ្យមានកោសិកាដុំសាច់ lysis ដោយហេតុនេះសម្លាប់កោសិកាដុំសាច់។ដោយមិនបំផ្លាញកោសិកាធម្មតា។លទ្ធផលគ្លីនិកបង្ហាញថា Anke Rui មានសុវត្ថភាព និងប្រសិទ្ធភាពល្អសម្រាប់ដុំសាច់សាហាវជាច្រើនប្រភេទ។

(4) គ្លីបេរ៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ uniQure ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ បានអនុម័តនៅអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2012 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលនៃកង្វះ lipoprotein lipase (LPLD) ជាមួយនឹងវគ្គធ្ងន់ធ្ងរ ឬកើតឡើងម្តងទៀតនៃជំងឺរលាកលំពែង ទោះបីជារបបអាហារមានជាតិខ្លាញ់មានកម្រិតយ៉ាងតឹងរ៉ឹងក៏ដោយ។

ចំណាំ៖ Glybera (alipogene tiparvovec) គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើ AAV ជាវ៉ិចទ័រ។ការព្យាបាលនេះប្រើ AAV ជាវ៉ិចទ័រដើម្បីផ្ទេរហ្សែនព្យាបាល LPL ទៅក្នុងកោសិកាសាច់ដុំ ដូច្នេះកោសិកាដែលត្រូវគ្នាអាចផលិតបរិមាណជាក់លាក់នៃ lipoprotein lipase ដែលវាដើរតួនាទីក្នុងការសម្រាលជំងឺ ហើយការព្យាបាលនេះមានប្រសិទ្ធភាពរយៈពេលយូរបន្ទាប់ពីការគ្រប់គ្រងមួយ (ឥទ្ធិពលអាចមានរយៈពេលជាច្រើនឆ្នាំ)។ថ្នាំនេះត្រូវបានដកចេញក្នុងឆ្នាំ 2017 ហើយហេតុផលសម្រាប់ការដកខ្លួនចេញពីបញ្ជីអាចទាក់ទងនឹងកត្តាពីរ៖ តម្លៃខ្ពស់ពេក និងតម្រូវការទីផ្សារមានកំណត់។ការចំណាយជាមធ្យមនៃការព្យាបាលតែមួយមុខគឺខ្ពស់រហូតដល់ 1 លានដុល្លារអាមេរិក ហើយមានតែអ្នកជំងឺម្នាក់ប៉ុណ្ណោះដែលបានទិញ និងប្រើប្រាស់រហូតមកដល់ពេលនេះ។ទោះបីជាក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តបានសងវាវិញក្នុងតម្លៃ 900,000 ដុល្លារអាមេរិកក៏ដោយ វាក៏ជាបន្ទុកដ៏ធំមួយសម្រាប់ក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងផងដែរ។លើសពីនេះទៀតការចង្អុលបង្ហាញសម្រាប់ថ្នាំនេះគឺកម្រណាស់ដែលមានអត្រាកើតឡើងប្រហែល 1 ក្នុង 1 លាននិងអត្រាខ្ពស់នៃការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យខុស។

(៥) អរូបី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Amgen ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ នៅឆ្នាំ 2015 វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិក និងសហភាពអឺរ៉ុប។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលដំបៅមហារីកស្បែកដែលមិនអាចយកចេញបានទាំងស្រុងដោយការវះកាត់។

ចំណាំ៖ Imlygic គឺជាការកែប្រែហ្សែន (លុបបំណែកហ្សែន ICP34.5 និង ICP47 របស់វា ហើយការបញ្ចូលកត្តាជំរុញអាណានិគម granulocyte-macrophage របស់មនុស្ស GM-CSF ទៅក្នុងមេរោគ) កាត់បន្ថយវីរុស Herpes simplex virus type 1 (HSV-1) ការព្យាបាលដោយ oncolytic virus ដំបូង។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ intralesional ។ការចាក់ដោយផ្ទាល់ទៅក្នុងដំបៅមេឡាណូម៉ាអាចបណ្តាលឱ្យដាច់នៃកោសិកាដុំសាច់ និងបញ្ចេញអង់ទីហ្សែនពីដុំសាច់ និង GM-CSF ដើម្បីលើកកម្ពស់ការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំប្រឆាំងនឹងដុំសាច់។

(6) Luxturna

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Spark Therapeutics ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធ Roche ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងឆ្នាំ 2017 ហើយបន្ទាប់មកបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារនៅអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2018 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលលើកុមារ និងមនុស្សពេញវ័យដែលមានការបាត់បង់ការមើលឃើញដោយសារតែការផ្លាស់ប្តូរនៅក្នុងច្បាប់ចម្លងទ្វេរដងនៃហ្សែន RPE65 ប៉ុន្តែជាមួយនឹងចំនួនគ្រប់គ្រាន់នៃកោសិការីទីនដែលអាចដំណើរការបាន។

កំណត់សម្គាល់៖ Luxturna គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើ AAV ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ subretinal ។ការព្យាបាលដោយហ្សែនប្រើ AAV2 ជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូនដើម្បីណែនាំច្បាប់ចម្លងមុខងារនៃហ្សែន RPE65 ធម្មតាទៅក្នុងកោសិការនៃភ្នែករបស់អ្នកជំងឺ ដូច្នេះកោសិកាដែលត្រូវគ្នាបង្ហាញប្រូតេអ៊ីន RPE65 ធម្មតាដើម្បីទូទាត់សងសម្រាប់ពិការភាពនៃប្រូតេអ៊ីន RPE65 របស់អ្នកជំងឺ ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវចក្ខុវិស័យរបស់អ្នកជំងឺ។

(7) Zolgensma

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ AveXis ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Novartis ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលជម្ងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង (Spinal Muscular Atrophy, SMA) អ្នកជំងឺដែលមានអាយុក្រោម 2 ឆ្នាំ។

កំណត់សម្គាល់៖ Zolgensma គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ AAV ។ថ្នាំនេះគឺជាគម្រោងព្យាបាលតែមួយដងគត់សម្រាប់ជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។ទំព័រ គឺជាវឌ្ឍនភាពដ៏សំខាន់មួយ។ការព្យាបាលដោយហ្សែននេះប្រើវ៉ិចទ័រ scAAV9 ដើម្បីណែនាំហ្សែន SMN1 ធម្មតាទៅកាន់អ្នកជំងឺតាមរយៈការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម ផលិតប្រូតេអ៊ីន SMN1 ធម្មតា ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវមុខងារនៃកោសិកាដែលរងផលប៉ះពាល់ដូចជាណឺរ៉ូនម៉ូទ័រ។ផ្ទុយទៅវិញថ្នាំ SMA Spinraza និង Evrysdi តម្រូវឱ្យចាក់ម្តងហើយម្តងទៀតក្នុងរយៈពេលយូរ ដោយ Spinraza ត្រូវបានគ្រប់គ្រងជាការចាក់ឆ្អឹងខ្នងរៀងរាល់ 4 ខែម្តង និង Evrysdi ដែលជាថ្នាំលេបប្រចាំថ្ងៃ។

(8) ភាពយឺតយ៉ាវ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ការយល់ព្រមតាមលក្ខខណ្ឌពីក្រសួងសុខាភិបាល ការងារ និងសុខុមាលភាពជប៉ុន (MHLW) ក្នុងខែមិថុនា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ glioma សាហាវ។

ចំណាំ៖ Delytact គឺជាផលិតផលព្យាបាលហ្សែនវីរុស oncolytic ទីបួនដែលត្រូវបានអនុម័តជាសកល និងផលិតផលមេរោគ oncolytic ដំបូងដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលនៃ glioma សាហាវ។Delytact គឺជាវីរុស Herpes simplex virus type 1 (HSV-1) ដែលត្រូវបានវិស្វកម្មហ្សែនដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយវេជ្ជបណ្ឌិត Todo និងសហការី។Delytact ណែនាំការផ្លាស់ប្តូរការលុបបន្ថែមទៅក្នុងហ្សែន G207 នៃ HSV-1 ជំនាន់ទីពីរ បង្កើនការចម្លងជ្រើសរើសរបស់វានៅក្នុងកោសិកាមហារីក និងការចាប់ផ្តើមនៃការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ ខណៈពេលដែលរក្សាបាននូវទម្រង់សុវត្ថិភាពខ្ពស់។Delytact គឺជា oncolytic HSV-1 ជំនាន់ទី 3 ដែលបច្ចុប្បន្នកំពុងស្ថិតក្នុងការវាយតម្លៃគ្លីនិក។ការអនុម័តរបស់ Delytact នៅក្នុងប្រទេសជប៉ុនគឺផ្អែកលើការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 2 ដៃតែមួយ។ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមាន glioblastoma កើតឡើងវិញនោះ Delytact បានជួបនឹងចំណុចចុងក្រោយនៃការរស់រានមានជីវិតរយៈពេលមួយឆ្នាំ ហើយលទ្ធផលបានបង្ហាញថា Delytact ដំណើរការបានល្អជាង G207 ។ការចម្លងខ្លាំង និងសកម្មភាពប្រឆាំងដុំសាច់ខ្ពស់។នេះមានប្រសិទ្ធភាពនៅក្នុងគំរូដុំសាច់រឹង រួមទាំងសុដន់ ក្រពេញប្រូស្តាត schwannoma បំពង់អាហារ កោសិកាថ្លើម ពោះវៀនធំ ដុំសាច់មហារីកសរសៃប្រសាទគ្រឿងកុំព្យូទ័រ និងមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត។

(៩) អាប់ស្តាហ្សា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ EU ក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់កង្វះអាស៊ីត L-amino acid decarboxylase (AADC) ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានអាយុចាប់ពី 18 ខែឡើងទៅ។

ចំណាំ៖ Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vivo ដោយប្រើ adeno-sociated virus type 2 (AAV2) ជាវ៉ិចទ័រ។អ្នកជំងឺ​មាន​ជំងឺ​ដោយសារ​ការ​បំប្លែង​ហ្សែន​ដែល​បំប្លែង​អង់ស៊ីម AADC។AAV2 ផ្ទុកហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អដែលអ៊ិនកូដអង់ស៊ីម AADC ។ប្រសិទ្ធភាពព្យាបាលត្រូវបានសម្រេចក្នុងទម្រង់នៃសំណងហ្សែន។តាមទ្រឹស្តី ដូសតែមួយមានប្រសិទ្ធភាពក្នុងរយៈពេលយូរ។វាគឺជាការព្យាបាលហ្សែនដែលមានទីផ្សារដំបូងគេដែលចាក់ដោយផ្ទាល់ទៅក្នុងខួរក្បាល។ការអនុញ្ញាតទីផ្សារអាចអនុវត្តបានចំពោះរដ្ឋជាសមាជិកសហភាពអឺរ៉ុបទាំង 27 ក៏ដូចជាអ៊ីស្លង់ ន័រវេស និងលីចតេនស្ទីន។

(៩) រ៉ុកតាវៀន

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ EU នៅខែសីហា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺ hemophilia A ធ្ងន់ធ្ងរដោយគ្មានប្រវត្តិនៃការរារាំងកត្តា FVIII និងអង្គបដិប្រាណ AAV5 អវិជ្ជមាន។

ចំណាំ៖ Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ប្រើ AAV5 ជាវ៉ិចទ័រ ហើយប្រើ HLP ភ្នាក់ងារផ្សព្វផ្សាយជាក់លាក់នៃថ្លើមរបស់មនុស្ស ដើម្បីជំរុញការបញ្ចេញមតិនៃកត្តា coagulation របស់មនុស្ស 8 (FVIII) ជាមួយនឹងដែន B ត្រូវបានលុប។ការសម្រេចចិត្តរបស់គណៈកម្មការអឺរ៉ុបក្នុងការអនុម័តលើទីផ្សារនៃ valoctocogene roxaparvovec គឺផ្អែកលើទិន្នន័យរួមនៃកម្មវិធីអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិករបស់ឱសថ។ក្នុងចំណោមពួកគេ ការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី III GENEr8-1 បានបង្ហាញថាបើប្រៀបធៀបនឹងទិន្នន័យឆ្នាំមុនមុនពេលចុះឈ្មោះ បន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលតែមួយនៃ valoctocogene roxaparvovec ប្រធានបទមានអត្រាធ្លាក់ឈាមប្រចាំឆ្នាំទាប (ABR) តិចជាងការប្រើប្រាស់ញឹកញាប់នៃការរៀបចំប្រូតេអ៊ីន VIII (F8) ក្នុងរាងកាយ ឬបង្កើនសកម្មភាពរបស់ F8 ក្នុងឈាម។បន្ទាប់ពីការព្យាបាលរយៈពេល 4 សប្តាហ៍ ការប្រើប្រាស់ F8 ប្រចាំឆ្នាំរបស់ប្រធានបទ និង ABR ដែលត្រូវការការព្យាបាលត្រូវបានកាត់បន្ថយ 99% និង 84% រៀងគ្នា ភាពខុសគ្នាគួរឱ្យកត់សម្គាល់តាមស្ថិតិ (p<0.001) ។ទម្រង់សុវត្ថិភាពគឺអំណោយផល ដោយគ្មានមុខវិជ្ជាណាដែលជួបប្រទះការរារាំងកត្តា F8 ភាពសាហាវ ឬផលប៉ះពាល់នៃដុំសាច់ ហើយមិនមានព្រឹត្តិការណ៍អវិជ្ជមានធ្ងន់ធ្ងរដែលទាក់ទងនឹងការព្យាបាល (SAEs) ត្រូវបានគេរាយការណ៍ទេ។

3. ថ្នាំអាស៊ីត nucleic តូច

(1) Vitravene

ក្រុមហ៊ុន៖ ត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharma (អតីត Isis Pharma) និង Novartis ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA និង EU EMA ក្នុងឆ្នាំ 1998 និង 1999 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ cytomegalovirus retinitis ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានផ្ទុកមេរោគអេដស៍។

ចំណាំ៖ Vitravene គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide និងជាថ្នាំ oligonucleotide ដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។នៅដើមទីផ្សារ តម្រូវការទីផ្សារសម្រាប់ថ្នាំប្រឆាំងនឹងមេរោគ cytomegalovirus គឺបន្ទាន់ណាស់;បន្ទាប់មកដោយសារតែការវិវត្តនៃការព្យាបាលដោយថ្នាំប្រឆាំងវីរុសសកម្មខ្លាំង ចំនួនករណី cytomegalovirus បានធ្លាក់ចុះយ៉ាងខ្លាំង។ដោយ​សារ​តែ​តម្រូវ​ការ​ទីផ្សារ​ទាប ថ្នាំ​នេះ​ត្រូវ​បាន​ចេញ​ផ្សាយ​ក្នុង​ឆ្នាំ 2002 និង​ឆ្នាំ 2006 ការ​ដក​ចេញ​ក្នុង​ប្រទេស​សហភាព​អឺរ៉ុប និង​សហរដ្ឋ​អាមេរិក។

(2) ម៉ាហ្គេន

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយ Pfizer និង Eyetech ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងឆ្នាំ 2004 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ neovascular age-related macular degeneration ។

កំណត់សម្គាល់៖ Macugen គឺជាថ្នាំ oligonucleotide ដែលបានកែប្រែ pegylated ដែលអាចកំណត់គោលដៅ និងភ្ជាប់ទៅនឹងកត្តាលូតលាស់នៃសរសៃឈាមវ៉ែន (VEGF165 isoform) ហើយត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម។

(3) Defitelio

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Jazz ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ បានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2013 និងត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែមីនា ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺថ្លើម occlusive ដែលត្រូវបានផ្សារភ្ជាប់ជាមួយនឹងមុខងារខ្សោយតំរងនោម ឬសួតបន្ទាប់ពីការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic ។

ចំណាំ៖ Defitelio គឺជាថ្នាំ oligonucleotide ដែលជាល្បាយនៃ oligonucleotides ជាមួយនឹងលក្ខណៈសម្បត្តិ plasmin ។វាត្រូវបានដកចេញក្នុងឆ្នាំ 2009 សម្រាប់ហេតុផលពាណិជ្ជកម្ម។

(៤) គីណាំរ៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharma និង Kastle ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តនៅសហរដ្ឋអាមេរិកជាថ្នាំកំព្រាក្នុងឆ្នាំ 2013 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលបន្ថែមនៃ hypercholesterolemia គ្រួសារ homozygous ។

ចំណាំ៖ Kynamro គឺជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ដែលជា antisense oligonucleotide សំដៅលើមនុស្ស apo B-100 mRNA ។Kynamro ត្រូវបានគ្រប់គ្រងជា 200 mg subcutaneously ម្តងក្នុងមួយសប្តាហ៍។

(5) Spinraza

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង Atrophy (SMA) ។

ចំណាំ៖ Spinraza (nusinersen) គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ។Spinraza អាចផ្លាស់ប្តូរការបំបែក RNA នៃហ្សែន SMN2 ដោយភ្ជាប់ទៅនឹងកន្លែងភ្ជាប់នៃ SMN2 exon 7 ដោយហេតុនេះបង្កើនការផលិតប្រូតេអ៊ីន SMN ដែលមានមុខងារពេញលេញ។នៅក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2016 សាជីវកម្ម BIOGEN បានអនុវត្តជម្រើសរបស់ខ្លួនក្នុងការទទួលបានសិទ្ធិជាសកលរបស់ Spinraza ។Spinraza បានចាប់ផ្តើមការសាកល្បងព្យាបាលលើកដំបូងលើមនុស្សក្នុងឆ្នាំ 2011។ ក្នុងរយៈពេលត្រឹមតែ 5 ឆ្នាំ វាត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងឆ្នាំ 2016 ដែលឆ្លុះបញ្ចាំងពីការទទួលស្គាល់ពេញលេញរបស់ FDA អំពីប្រសិទ្ធភាពរបស់វា។ថ្នាំនេះត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងប្រទេសចិនក្នុងខែមេសា ឆ្នាំ 2019 ។ វដ្តនៃការអនុម័តទាំងមូលនៃ Spinraza នៅក្នុងប្រទេសចិនគឺតិចជាង 6 ខែ។វាមានរយៈពេល 2 ឆ្នាំ 2 ខែចាប់តាំងពី Spinraza ត្រូវបានអនុម័តជាលើកដំបូងនៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិក។ថ្នាំ​ប្រភេទ​ថ្មី​ដ៏​កម្រ​មួយ​ប្រភេទ​នេះ​កំពុង​ស្ថិត​នៅ​ក្នុង​ល្បឿន​នៃ​ការ​ចុះ​បញ្ជី​ក្នុង​ប្រទេស​ចិន​គឺ​លឿន​ណាស់​ហើយ។នេះក៏ដោយសារតែ "សេចក្តីជូនដំណឹងស្តីពីការចេញផ្សាយបញ្ជីឱសថថ្មីនៅបរទេសដំបូងគេដែលត្រូវការជាបន្ទាន់សម្រាប់ការស្រាវជ្រាវគ្លីនិក" ដែលចេញដោយមជ្ឈមណ្ឌលសម្រាប់ការវាយតម្លៃឱសថនៅថ្ងៃទី 1 ខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2018 ដែលត្រូវបានរួមបញ្ចូលក្នុងក្រុមដំបូងនៃឱសថបរទេសសំខាន់ៗចំនួន 40 សម្រាប់ការត្រួតពិនិត្យដោយពន្លឿន ហើយ Spinraza ជាប់ចំណាត់ថ្នាក់។

(6) Exondys 51

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ AVI BioPharma (ក្រោយមកប្តូរឈ្មោះជា Sarepta Therapeutics)។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជម្ងឺសាច់ដុំ Duchenne (DMD) ជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន DMD នៅក្នុង exon 51 រំលងហ្សែន។

ចំណាំ៖ Exondys 51 គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ។antisense oligonucleotide អាចភ្ជាប់ទៅនឹងទីតាំង exon 51 នៃ pre-mRNA នៃហ្សែន DMD ដែលបណ្តាលឱ្យមានការបង្កើត mRNA ចាស់ទុំ។ការកាត់ចេញ ដោយហេតុនេះការកែតម្រូវផ្នែកខ្លះនៃស៊ុមអាន mRNA ជួយអ្នកជំងឺក្នុងការសំយោគទម្រង់មុខងារមួយចំនួននៃ dystrophin ដែលខ្លីជាងប្រូតេអ៊ីនធម្មតា ដោយហេតុនេះធ្វើអោយរោគសញ្ញារបស់អ្នកជំងឺមានភាពប្រសើរឡើង។

(7) តេងសេឌី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2018។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃតំណពូជ transthyretin amyloidosis (hATTR) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Tegsedi គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលផ្តោតលើ transthyretin mRNA ។វាគឺជាថ្នាំដំបូងគេរបស់ពិភពលោកដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាល hATTR ។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ subcutaneous ។ថ្នាំនេះកាត់បន្ថយការផលិតប្រូតេអ៊ីន ATTR ដោយកំណត់គោលដៅ mRNA នៃ transthyretin (ATTR) និងមានសមាមាត្រអត្ថប្រយោជន៍-ហានិភ័យដ៏ល្អក្នុងការព្យាបាល ATTR ។ទាំងដំណាក់កាលជំងឺ និងវត្តមាននៃជំងឺ cardiomyopathy មិនពាក់ព័ន្ធទេ។

(8) អុនផាតត្រូ

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយ Alnylam និង Sanofi ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងឆ្នាំ 2018 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃតំណពូជ transthyretin amyloidosis (hATTR) ។

កំណត់ចំណាំ៖ Onpattro គឺជាថ្នាំ siRNA ផ្តោតលើ transthyretin mRNA ដែលកាត់បន្ថយការផលិតប្រូតេអ៊ីន ATTR នៅក្នុងថ្លើម និងការប្រមូលផ្តុំនៃប្រាក់បញ្ញើ amyloid នៅក្នុងសរសៃប្រសាទគ្រឿងកុំព្យូទ័រដោយកំណត់គោលដៅ mRNA នៃ transthyretin (ATTR) ។ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើង និងបន្ថយរោគសញ្ញាជំងឺ។

(៩) ហ្គីវឡារី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយសាជីវកម្ម Alnylam ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ porphyria ថ្លើមស្រួចស្រាវ (AHP) ចំពោះមនុស្សពេញវ័យ។

ចំណាំ: Givlaari គឺជាថ្នាំ siRNA ដែលជាថ្នាំ siRNA ទីពីរដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារបន្ទាប់ពី Onpattro ។ថ្នាំនេះត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយ subcutaneously និងកំណត់គោលដៅ mRNA សម្រាប់ការរិចរិលនៃប្រូតេអ៊ីន ALAS1 ។ការព្យាបាល Givlaari ប្រចាំខែអាចកាត់បន្ថយកម្រិត ALAS1 ក្នុងថ្លើមយ៉ាងសំខាន់ និងជាប់លាប់ ដោយកាត់បន្ថយកម្រិតនៃសារធាតុ neurotoxic ALA និង PBG មកកម្រិតធម្មតា ដោយហេតុនេះជួយសម្រាលរោគសញ្ញាជំងឺរបស់អ្នកជំងឺ។ទិន្នន័យបានបង្ហាញថាអ្នកជំងឺដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ Givlaari មានការថយចុះ 74% នៅក្នុងចំនួននៃការផ្ទុះជំងឺបើប្រៀបធៀបទៅនឹងក្រុម placebo ។

(១០) វីយ៉ុនឌីស ៥៣

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Sarepta Therapeutics ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺ DMD ជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន dystrophin exon 53 ។

ចំណាំ៖ Vyondys 53 គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ។ថ្នាំ oligonucleotide កំណត់គោលដៅនៃដំណើរការបំបែកនៃ dystrophin mRNA មុនគេ។នៅក្នុងដំណើរការដោយប្រយោលនៃ dystrophin mRNA precursor នោះ Exon 53 ខាងក្រៅត្រូវបានបំបែកដោយផ្នែក ពោលគឺមិនមាននៅលើ mRNA ចាស់ទុំ ហើយត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីផលិតប្រូតេអ៊ីន dystrophin ដែលត្រូវបានកាត់បន្ថយ ប៉ុន្តែនៅតែមានមុខងារ ដោយហេតុនេះការបង្កើនសមត្ថភាពធ្វើលំហាត់ប្រាណចំពោះអ្នកជំងឺ។

(11) Waylivra

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals និងក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ខ្លួន Akcea Therapeutics ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយទីភ្នាក់ងារឱសថអឺរ៉ុប (EMA) ក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជាការព្យាបាលបន្ថែមចំពោះរបបអាហារដែលបានគ្រប់គ្រងចំពោះអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានរោគសញ្ញា chylomicronemia គ្រួសារ (FCS) ។

ចំណាំ៖ ថ្នាំ Waylivra គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលជាថ្នាំដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាល FCS នៅលើពិភពលោក។

(១២) ឡេឃ្វីយ៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Novartis ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ បានអនុម័តដោយ EU ក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ hypercholesterolemia បឋមសម្រាប់មនុស្សពេញវ័យ (គ្រួសារ heterozygous និងមិនមែនគ្រួសារ) ឬ dyslipidemia ចម្រុះ។

ចំណាំ៖ Leqvio គឺជាថ្នាំ siRNA គោលដៅ PCSK9 mRNA ។វា​ជា​ការ​ព្យាបាល​ដោយ​ការ​បញ្ចុះ​កូឡេស្តេរ៉ុល (LDL-C) siRNA ដំបូង​គេ​របស់​ពិភពលោក។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ subcutaneous ។ថ្នាំនេះដំណើរការដោយការជ្រៀតជ្រែក RNA ដើម្បីបន្ថយកម្រិតប្រូតេអ៊ីន PCSK9 ដែលនាំឱ្យកម្រិត LDL-C ថយចុះ។ទិន្នន័យគ្លីនិកបង្ហាញថា Leqvio អាចកាត់បន្ថយ LDL-C ប្រមាណ 50% ចំពោះអ្នកជំងឺដែលកម្រិត LDL-C មិនអាចកាត់បន្ថយដល់កម្រិតគោលដៅ បើទោះបីជាកម្រិតថ្នាំ Statin អត់ធ្មត់អតិបរមាក៏ដោយ។

(១៣) អុកលូម៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Alnylam Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ EU ក្នុងខែវិច្ឆិកា 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ hyperoxaluria បឋមប្រភេទទី 1 (PH1) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Oxlumo គឺជាថ្នាំ siRNA ដែលផ្តោតលើ hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងក្រោមស្បែក។ថ្នាំនេះត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយប្រើប្រាស់បច្ចេកវិទ្យារក្សាលំនឹងគីមី ESC-GalNAc ដែលត្រូវបានកែលម្អចុងក្រោយបង្អស់របស់ Alnylam ដែលអនុញ្ញាតឱ្យប្រើប្រាស់ siRNAs ក្រោមស្បែកជាមួយនឹងភាពជាប់លាប់ និងប្រសិទ្ធភាពកាន់តែច្រើន។ថ្នាំនេះកំណត់គោលដៅនៃការរិចរិល ឬរារាំងនៃ hydroxy acid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA កាត់បន្ថយកម្រិត glycolate oxidase នៅក្នុងថ្លើម ហើយបន្ទាប់មកប្រើប្រាស់ស្រទាប់ខាងក្រោមដែលត្រូវការសម្រាប់ការផលិត oxalate និងកាត់បន្ថយការផលិត oxalate ដើម្បីគ្រប់គ្រងការវិវត្តនៃជំងឺ និងធ្វើអោយរោគសញ្ញាជំងឺនៅក្នុងអ្នកជំងឺប្រសើរឡើង។

(14) Viltepso

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ NS Pharma ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Nippon Shinyaku ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន DMD នៅក្នុង exon 53 រំលងហ្សែន។

ចំណាំ៖ Viltepso គឺជាថ្នាំ phosphorodiamide morpholino oligonucleotide ។ថ្នាំ oligonucleotide នេះអាចភ្ជាប់ទៅនឹងទីតាំង exon 53 នៃ pre-mRNA នៃហ្សែន DMD ដែលបណ្តាលឱ្យមានការបង្កើត mRNA ចាស់ទុំ។exon ត្រូវបានដកចេញដោយផ្នែក ដោយផ្នែកខ្លះបានកែស៊ុមការអាន mRNA ជួយអ្នកជំងឺក្នុងការសំយោគទម្រង់មុខងារមួយចំនួននៃ dystrophin ដែលខ្លីជាងប្រូតេអ៊ីនធម្មតា ដោយហេតុនេះធ្វើអោយរោគសញ្ញារបស់អ្នកជំងឺប្រសើរឡើង។

(15) អាំវុត្ថា (vutrisiran)

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Alnylam Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយ FDA ក្នុងខែមិថុនា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃមនុស្សពេញវ័យ transthyretin amyloidosis តំណពូជជាមួយ polyneuropathy (hATTR-PN) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Amvuttra (Vutrisiran) គឺជាថ្នាំ siRNA ផ្តោតលើ transthyretin (ATTR) mRNA ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ subcutaneous ។Vutrisiran ត្រូវ​បាន​រចនា​ឡើង​ដោយ​ផ្អែក​លើ​វេទិកា​ចែកចាយ​ដែល​មាន​ស្ថិរភាព​របស់ Alnylam (ESC)-GalNAc ជាមួយ​នឹង​ការ​បង្កើន​ថាមពល និង​ស្ថិរភាព​មេតាបូលីស។ការអនុម័តនៃការព្យាបាលគឺផ្អែកលើទិន្នន័យរយៈពេល 9 ខែពីការសិក្សាគ្លីនិកដំណាក់កាលទី 3 របស់វា (HELIOS-A) ជាមួយនឹងលទ្ធផលរួមបង្ហាញថាការព្យាបាលបានប្រសើរឡើងនូវរោគសញ្ញានៃ hATTR-PN ជាមួយនឹងអ្នកជំងឺជាង 50% បញ្ច្រាស ឬបញ្ឈប់ការវិវត្ត។

4. ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនផ្សេងទៀត។

(1) Rexin-G

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Epeius Biotech ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថហ្វីលីពីន (BFAD) ក្នុងឆ្នាំ ២០០៥។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកកម្រិតខ្ពស់ដែលធន់នឹងការព្យាបាលដោយគីមី។

កំណត់សម្គាល់៖ Rexin-G គឺជាការចាក់ថ្នាំ nanoparticle ផ្ទុកដោយហ្សែន។វាណែនាំហ្សែន mutant cyclin G1 ចូលទៅក្នុងកោសិកាគោលដៅតាមរយៈវ៉ិចទ័រ retroviral ដើម្បីសម្លាប់ដុំសាច់រឹង។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម។ជាថ្នាំគោលដៅដុំសាច់ដែលស្វែងរក និងបំផ្លាញកោសិកាមហារីកយ៉ាងសកម្ម វាមានឥទ្ធិពលជាក់លាក់លើអ្នកជំងឺដែលមិនមានប្រសិទ្ធភាពប្រឆាំងនឹងថ្នាំមហារីកផ្សេងទៀត រួមទាំងជីវសាស្ត្រគោលដៅផងដែរ។

(2) Neovasculgen

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយវិទ្យាស្ថានកោសិកាដើមមនុស្ស។

ពេលវេលាចុះបញ្ជី៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅប្រទេសរុស្ស៊ីនៅថ្ងៃទី 7 ខែធ្នូឆ្នាំ 2011 ហើយបន្ទាប់មកបានចុះបញ្ជីនៅអ៊ុយក្រែនក្នុងឆ្នាំ 2013 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺសរសៃឈាមខាង ៗ រួមទាំងការ ischemia អវយវៈធ្ងន់ធ្ងរ។

កំណត់ចំណាំ៖ Neovasculgen គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនផ្អែកលើ DNA plasmid ដែលហ្សែនលូតលាស់នៃសរសៃឈាម endothelial (VEGF) 165 ត្រូវបានបង្កើតឡើងនៅលើឆ្អឹងខ្នង plasmid និងបញ្ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺ។

(3) Collategene

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយសាកលវិទ្យាល័យអូសាកា និងក្រុមហ៊ុនបណ្តាក់ទុន។

ពេលវេលាចុះបញ្ជី៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយក្រសួងសុខាភិបាល ការងារ និងសុខុមាលភាពជប៉ុនសម្រាប់ការចុះបញ្ជីក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាល ischemia ចុងទាបបំផុតធ្ងន់ធ្ងរ។

ចំណាំ៖ Collategene គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើប្លាស្មា ដែលជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដើមកំណើតជប៉ុនដំបូងគេដែលផលិតដោយ AnGes ។សមាសធាតុសំខាន់នៃថ្នាំនេះគឺ plasmid អាក្រាតដែលមានលំដាប់ហ្សែននៃកត្តាលូតលាស់ hepatocyte មនុស្ស (HGF) ។ប្រសិនបើថ្នាំត្រូវបានចាក់ចូលទៅក្នុងសាច់ដុំនៃអវយវៈក្រោម នោះ HGF ដែលបានបង្ហាញនឹងជំរុញការបង្កើតសរសៃឈាមថ្មីនៅជុំវិញសរសៃឈាមដែលស្ទះ។ការសាកល្បងគ្លីនិកបានបញ្ជាក់ពីប្រសិទ្ធភាពរបស់វាក្នុងការធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវដំបៅ។

ចប់