ប្រភព៖ WuXi AppTec

ប៉ុន្មានឆ្នាំថ្មីៗនេះវិស័យនៃការព្យាបាល RNA បានបង្ហាញនិន្នាការផ្ទុះ -ក្នុងរយៈពេល 5 ឆ្នាំកន្លងមកនេះ ការព្យាបាល RNA 11 ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ហើយចំនួននេះថែមទាំងលើសពីផលបូកនៃការព្យាបាល RNA ដែលបានអនុម័តពីមុន!បើប្រៀបធៀបជាមួយនឹងការព្យាបាលបែបប្រពៃណី ការព្យាបាលដោយ RNA អាចបង្កើតការព្យាបាលគោលដៅបានយ៉ាងឆាប់រហ័ស ជាមួយនឹងអត្រាជោគជ័យខ្ពស់ ដរាបណាហ្សែននៃគោលដៅត្រូវបានគេស្គាល់។ម៉្យាងវិញទៀត ការព្យាបាល RNA ភាគច្រើននៅតែអាចប្រើបានសម្រាប់តែព្យាបាលជំងឺកម្រប៉ុណ្ណោះ ហើយការអភិវឌ្ឍន៍នៃការព្យាបាលបែបនេះនៅតែប្រឈមមុខនឹងបញ្ហាជាច្រើនទាក់ទងនឹងភាពធន់ សុវត្ថិភាព និងការសម្រាលកូន។នៅក្នុងអត្ថបទថ្ងៃនេះ សក្រុមមាតិកានៃ WuXi AppTec នឹងពិនិត្យមើលវឌ្ឍនភាពក្នុងវិស័យព្យាបាល RNA ក្នុងឆ្នាំកន្លងមក ហើយទន្ទឹងរង់ចាំអនាគតនៃវិស័យដែលកំពុងរីកចម្រើននេះជាមួយអ្នកអាន។

▲ ការព្យាបាលដោយ RNA ឬវ៉ាក់សាំងចំនួន 11 ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ក្នុងរយៈពេល 5 ឆ្នាំចុងក្រោយនេះ។

ពីជំងឺកម្រទៅជាជំងឺទូទៅ ផ្កាកាន់តែច្រើនរីក

នៅក្នុងការរីករាលដាលនៃមកុដថ្មី វ៉ាក់សាំង mRNA បានកើតចេញពីកន្លែងណា ហើយទទួលបានការចាប់អារម្មណ៍យ៉ាងទូលំទូលាយពីឧស្សាហកម្មនេះ។បន្ទាប់ពីរបកគំហើញក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍វ៉ាក់សាំងជំងឺឆ្លង បញ្ហាប្រឈមដ៏សំខាន់មួយទៀតដែលប្រឈមមុខនឹងបច្ចេកវិទ្យា mRNA គឺការពង្រីកវិសាលភាពនៃកម្មវិធីសម្រាប់ការព្យាបាល និងការការពារជំងឺបន្ថែមទៀត។
ក្នុងចំណោម​ពួកគេ,វ៉ាក់សាំងការពារមហារីកជាលក្ខណៈបុគ្គលគឺជាវិស័យកម្មវិធីដ៏សំខាន់នៃបច្ចេកវិទ្យា mRNAហើយ​យើង​ក៏​បាន​ឃើញ​លទ្ធផល​ព្យាបាល​ជា​វិជ្ជមាន​នៃ​វ៉ាក់សាំង​មហារីក​មួយ​ចំនួន​ក្នុង​ឆ្នាំ​នេះ។ទើបតែក្នុងខែនេះ វ៉ាក់សាំងការពារមហារីកជាលក្ខណៈបុគ្គលដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Moderna និង Merck រួមផ្សំជាមួយនឹង PD-1 inhibitor Keytruda ។កាត់បន្ថយហានិភ័យការកើតឡើងវិញឬការស្លាប់ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានដំណាក់កាលទី III និងទី 4 នៃជំងឺមហារីកស្បែកបន្ទាប់ពីការវះកាត់ដុំសាច់ពេញលេញ 44% (បើប្រៀបធៀបទៅនឹងការព្យាបាលដោយប្រើថ្នាំ Keytruda monotherapy) ។សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានបានចង្អុលបង្ហាញថា នេះជាលើកទីមួយហើយដែលវ៉ាក់សាំងមហារីក mRNA បានបង្ហាញប្រសិទ្ធភាពក្នុងការព្យាបាលជំងឺមហារីកស្បែក នៅក្នុងការសាកល្បងព្យាបាលដោយចៃដន្យ ដែលជាព្រឹត្តិការណ៍សំខាន់ក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍វ៉ាក់សាំង mRNA ។
លើសពីនេះ វ៉ាក់សាំង mRNA ក៏អាចបង្កើនប្រសិទ្ធភាពព្យាបាលនៃការព្យាបាលដោយកោសិកាផងដែរ។ជាឧទាហរណ៍ ការសិក្សាដោយ BioNTech បានចង្អុលបង្ហាញថា ប្រសិនបើអ្នកជំងឺត្រូវបានបញ្ចូលក្នុងកម្រិតទាបនៃការព្យាបាលដោយ CAR-T គោលដៅ CLDN6 កម្រិតទាប។BNT211ហើយបន្ទាប់មកត្រូវបានចាក់ជាមួយនឹងវ៉ាក់សាំង mRNA ដែលសរសេរកូដ CLDN6 ពួកគេអាចជំរុញកោសិកា CAR-T នៅក្នុង vivo ដោយបង្ហាញ CLDN6 លើផ្ទៃនៃកោសិកាដែលបង្ហាញអង់ទីហ្សែន។ការពង្រីកដោយហេតុនេះបង្កើនប្រសិទ្ធភាពប្រឆាំងមហារីក។លទ្ធផលបឋមបានបង្ហាញថា អ្នកជំងឺ 4 នាក់ក្នុងចំណោម 5 នាក់ដែលបានទទួលការព្យាបាលដោយរួមបញ្ចូលគ្នា សម្រេចបានការឆ្លើយតបជាផ្នែក ឬ 80% ។

បន្ថែមពីលើការព្យាបាលដោយ mRNA ការព្យាបាលដោយ oligonucleotide និងការព្យាបាលដោយ RNAi ក៏ទទួលបានលទ្ធផលល្អក្នុងការពង្រីកវិសាលភាពនៃជំងឺផងដែរ។ក្នុងការព្យាបាលជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B រ៉ាំរ៉ៃ អ្នកជំងឺជិត 30% មិនអាចរកឃើញអង់ទីហ្សែនផ្ទៃនៃជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B និងមេរោគរលាកថ្លើមប្រភេទ B DNA នៅក្នុង vivo បន្ទាប់ពីប្រើការព្យាបាលដោយ antisense oligonucleotide ។bepirovirsen រួមគ្នាបង្កើតឡើងដោយ GSK និង Ionisសម្រាប់រយៈពេល 24 សប្តាហ៍។ចំពោះអ្នកជំងឺមួយចំនួន សូម្បីតែ 24 សប្តាហ៍បន្ទាប់ពីការបញ្ឈប់ការព្យាបាល សញ្ញាសម្គាល់នៃជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B នៅតែមិនអាចរកឃើញនៅក្នុងខ្លួន។
ចៃដន្យ ការព្យាបាលដោយ RNAiVIR-2218 រួមគ្នាបង្កើតឡើងដោយ Vir Biotechnology និង Alnylam ត្រូវបានបញ្ចូលគ្នាជាមួយនឹង interferon α ហើយនៅក្នុងដំណាក់កាលសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 2 ប្រហែល 30% នៃអ្នកជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B រ៉ាំរ៉ៃក៏បានបរាជ័យក្នុងការរកឃើញអង់ទីហ្សែនផ្ទៃនៃជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B (HBsAg) ផងដែរ។លើសពីនេះទៀត អ្នកជំងឺទាំងនេះបានបង្កើតអង្គបដិប្រាណប្រឆាំងនឹងប្រូតេអ៊ីនរលាកថ្លើមប្រភេទ B ដែលបង្ហាញពីការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំវិជ្ជមាន។ដោយយកលទ្ធផលទាំងនេះរួមគ្នា ឧស្សាហកម្មនេះចង្អុលបង្ហាញថា ការព្យាបាលដោយ RNA អាចជាគន្លឹះក្នុងការព្យាបាលមុខងារសម្រាប់ជំងឺរលាកថ្លើមប្រភេទ B ។
នេះអាចជាការចាប់ផ្តើមនៃការព្យាបាល RNA សម្រាប់ជំងឺទូទៅ។យោងតាមបំពង់ R&D របស់ Alnylam វាក៏កំពុងបង្កើតវិធីព្យាបាល RNAi សម្រាប់ព្យាបាលជំងឺលើសឈាម ជំងឺភ្លេចភ្លាំង និងជំងឺ steatohepatitis ដែលមិនមានជាតិអាល់កុល ហើយអនាគតគឺមានតម្លៃទន្ទឹងរង់ចាំ។

ឆ្លងកាត់ឧបសគ្គនៃការផ្តល់ការព្យាបាលដោយ RNA

ការផ្តល់ការព្យាបាលដោយ RNA គឺជាឧបសគ្គមួយដែលកំណត់ការអនុវត្តរបស់វា។អ្នកវិទ្យាសាស្ត្រក៏កំពុងអភិវឌ្ឍបច្ចេកវិទ្យាជាច្រើន ដើម្បីផ្តល់ការព្យាបាលដោយ RNA ពិសេសទៅកាន់សរីរាង្គ និងជាលិកាផ្សេងក្រៅពីថ្លើម។
វិធីសាស្រ្តដ៏មានសក្តានុពលមួយគឺ "ចង" RNAs ព្យាបាលជាមួយនឹងម៉ូលេគុលជាក់លាក់នៃជាលិកា។ជាឧទាហរណ៍ ថ្មីៗនេះ Avidity Biosciences បានប្រកាសថាវេទិកាបច្ចេកវិទ្យារបស់វាអាចភ្ជាប់អង្គបដិប្រាណ monoclonal ទៅ oligonucleotides ទៅភ្ជាប់ siRNAs យ៉ាងមានប្រសិទ្ធភាព។បញ្ជូនទៅសាច់ដុំឆ្អឹង.សេចក្តីប្រកាសព័ត៌មានបានចង្អុលបង្ហាញថា នេះជាលើកដំបូងដែល siRNA អាចត្រូវបានកំណត់គោលដៅដោយជោគជ័យ និងបញ្ជូនទៅកាន់ជាលិកាសាច់ដុំរបស់មនុស្ស ដែលជារបកគំហើញដ៏សំខាន់នៅក្នុងវិស័យនៃការព្យាបាល RNA ។

ប្រភពរូបភាព៖ 123RF

បន្ថែមពីលើបច្ចេកវិទ្យានៃការភ្ជាប់អង្គបដិបក្ខ ក្រុមហ៊ុនមួយចំនួនដែលបង្កើត lipid nanoparticles (LNP) ក៏កំពុង "ធ្វើឱ្យប្រសើរឡើង" ក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូនបែបនេះផងដែរ។ឧទាហរណ៍, ReCode Therapeuticប្រើបច្ចេកវិទ្យា LNP គោលដៅសរីរាង្គជ្រើសរើសពិសេស (SORT) ដើម្បីផ្តល់ការព្យាបាលប្រភេទ RNA ផ្សេងៗគ្នាទៅកាន់សួត លំពែង ថ្លើម និងសរីរាង្គដទៃទៀត។នៅឆ្នាំនេះ ក្រុមហ៊ុនបានប្រកាសពីការបញ្ចប់ការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានស៊េរី B ចំនួន 200 លានដុល្លារ ដោយមាននាយកដ្ឋានបណ្តាក់ទុននៃក្រុមហ៊ុន Pfizer, Bayer, Amgen, Sanofi និងក្រុមហ៊ុនឱសថធំៗផ្សេងទៀតចូលរួមក្នុងការវិនិយោគនេះ។Kernal Biologics ដែលទទួលបាន 25 លានដុល្លារផងដែរនៅក្នុងការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានស៊េរី A នៅឆ្នាំនេះក៏កំពុងអភិវឌ្ឍ LNPs ដែលមិនកកកុញនៅក្នុងថ្លើម ប៉ុន្តែអាចបញ្ជូន mRNA ទៅកាន់កោសិកាគោលដៅដូចជាខួរក្បាល ឬដុំសាច់ជាក់លាក់។
Orbital Therapeutics ដែលបានបង្ហាញខ្លួនជាលើកដំបូងក្នុងឆ្នាំនេះ ក៏ទទួលយកការព្យាបាលដោយ RNA ជាទិសដៅអភិវឌ្ឍន៍ដ៏សំខាន់ផងដែរ។តាមរយៈការរួមបញ្ចូលបច្ចេកវិជ្ជា RNA និងយន្តការចែកចាយ ក្រុមហ៊ុនរំពឹងថានឹងបង្កើតវេទិកាបច្ចេកវិទ្យា RNA តែមួយគត់ដែលអាចពន្យារភាពជាប់លាប់ និងពាក់កណ្តាលជីវិតនៃការព្យាបាល RNA ប្រកបដោយភាពច្នៃប្រឌិត និងបញ្ជូនពួកវាទៅកាន់ប្រភេទកោសិកា និងជាលិកាផ្សេងៗគ្នា។

ប្រភេទថ្មីនៃការព្យាបាលដោយ RNA លេចឡើងនៅគ្រាប្រវត្តិសាស្ត្រ

គិតត្រឹមថ្ងៃទី 21 ខែធ្នូឆ្នាំនេះ ក្នុងវិស័យព្យាបាល RNA មានព្រឹត្តិការណ៍ផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានដំណាក់កាលដំបូងចំនួន 31 (សូមមើលវិធីសាស្រ្តនៅចុងបញ្ចប់នៃអត្ថបទសម្រាប់ព័ត៌មានលម្អិត) ដែលពាក់ព័ន្ធនឹងក្រុមហ៊ុនទំនើបៗចំនួន 30 (ក្រុមហ៊ុនមួយបានទទួលការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានពីរដង) ជាមួយនឹងទឹកប្រាក់សរុបចំនួន 1.74 ពាន់លានដុល្លារអាមេរិក។ការវិភាគរបស់ក្រុមហ៊ុនទាំងនេះបង្ហាញថា វិនិយោគិនមានសុទិដ្ឋិនិយមជាងចំពោះក្រុមហ៊ុនទំនើបៗទាំងនោះ ដែលរំពឹងថានឹងដោះស្រាយបញ្ហាប្រឈមជាច្រើននៃការព្យាបាលដោយ RNA ដើម្បីដឹងពីសក្តានុពលនៃការព្យាបាលដោយ RNA និងផ្តល់អត្ថប្រយោជន៍ដល់អ្នកជំងឺកាន់តែច្រើន។
ហើយ​មាន​ក្រុមហ៊ុន​ថ្មីៗ​កំពុង​អភិវឌ្ឍ​ប្រភេទ​ថ្មី​ទាំង​ស្រុង​នៃ​ការ​ព្យាបាល RNA។មិនដូច oligonucleotides ប្រពៃណី RNAi ឬ mRNA ប្រភេទថ្មីនៃម៉ូលេគុល RNA ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុនទាំងនេះត្រូវបានគេរំពឹងថានឹងបំបែកឧបសគ្គនៃការព្យាបាលដែលមានស្រាប់។
Circular RNA គឺជាចំណុចក្តៅមួយនៅក្នុងឧស្សាហកម្មនេះ។បើប្រៀបធៀបជាមួយ mRNA លីនេអ៊ែរ បច្ចេកវិទ្យា RNA រាងជារង្វង់ដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុនទំនើបមួយដែលមានឈ្មោះថា Orna Therapeutics អាចជៀសវាងការទទួលស្គាល់ដោយប្រព័ន្ធការពាររាងកាយពីខាងក្នុង និង exonucleases ដែលមិនត្រឹមតែកាត់បន្ថយភាពស៊ាំខ្លាំងប៉ុណ្ណោះទេ ប៉ុន្តែវាក៏មានស្ថេរភាពខ្ពស់ជាងផងដែរ។លើសពីនេះទៀត បើប្រៀបធៀបជាមួយ RNA លីនេអ៊ែរ ការអនុលោមតាមបត់នៃ RNA រាងជារង្វង់គឺតូចជាង ហើយ RNA រាងជារង្វង់កាន់តែច្រើនអាចត្រូវបានផ្ទុកជាមួយ LNP ដូចគ្នា ដែលធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវប្រសិទ្ធភាពនៃការចែកចាយនៃការព្យាបាលដោយ RNA ។លក្ខណៈពិសេសទាំងនេះអាចជួយបង្កើនប្រសិទ្ធភាព និងភាពធន់នៃការព្យាបាលដោយ RNA ។
នៅឆ្នាំនេះ ក្រុមហ៊ុនបានបញ្ចប់ការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានស៊េរី B ចំនួន 221 លានដុល្លារអាមេរិក ហើយក៏ឈានដល់ការស្រាវជ្រាវមួយផងដែរ។កិច្ចសហប្រតិបត្តិការអភិវឌ្ឍន៍ជាមួយក្រុមហ៊ុន Merck រហូតដល់ 3.5 ពាន់លានដុល្លារអាមេរិក.លើសពីនេះទៀត Orna ក៏ប្រើ RNA រាងជារង្វង់ដើម្បីបង្កើតការព្យាបាលដោយ CAR-T ដោយផ្ទាល់នៅក្នុងសត្វ ដោយបំពេញនូវភស្តុតាងនៃគំនិត.
បន្ថែមពីលើ RNA រាងជារង្វង់ បច្ចេកវិទ្យា mRNA ពង្រីកដោយខ្លួនឯង (samRNAs) ក៏ត្រូវបានអ្នកវិនិយោគពេញចិត្តផងដែរ។បច្ចេកវិទ្យានេះត្រូវបានផ្អែកលើយន្តការពង្រីកដោយខ្លួនឯងនៃមេរោគ RNA ដែលអាចជំរុញឱ្យមានការចម្លងនៃលំដាប់ samRNA នៅក្នុង cytoplasm អូសបន្លាយ kinetics នៃការព្យាបាលដោយ mRNA ដោយហេតុនេះកាត់បន្ថយភាពញឹកញាប់នៃការគ្រប់គ្រង។បើប្រៀបធៀបជាមួយ mRNA លីនេអ៊ែរប្រពៃណី samRNA អាចរក្សាកម្រិតនៃការបញ្ចេញប្រូតេអ៊ីនស្រដៀងគ្នានៅកម្រិតទាបប្រហែល 10 ដង។នៅឆ្នាំនេះ RNAimmune ដែលផ្តោតលើការអភិវឌ្ឍន៍វិស័យនេះ បានទទួល 27 លានដុល្លារអាមេរិកនៅក្នុងការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានស៊េរី A ។
បច្ចេកវិទ្យា tRNA ក៏មានតម្លៃទន្ទឹងរង់ចាំផងដែរ។ការព្យាបាលដែលមានមូលដ្ឋានលើ tRNA អាច "មិនអើពើ" ការបញ្ឈប់ codon ខុសនៅពេលដែលកោសិកាបង្កើតប្រូតេអ៊ីន ដូច្នេះប្រូតេអ៊ីនពេញប្រវែងធម្មតាត្រូវបានផលិត។ដោយសារតែមានប្រភេទ stop codons តិចជាងជំងឺដែលពាក់ព័ន្ធ ការព្យាបាលដោយ tRNA មានសក្តានុពលក្នុងការអភិវឌ្ឍន៍ការព្យាបាលតែមួយដែលអាចព្យាបាលជំងឺជាច្រើន។នៅឆ្នាំនេះ hC Bioscience ដែលផ្តោតលើការព្យាបាល tRNA បានរៃអង្គាសប្រាក់សរុបចំនួន 40 លានដុល្លារអាមេរិកនៅក្នុងការផ្តល់ហិរញ្ញប្បទានស៊េរី A ។

Eការសាកល្បង

ក្នុងនាមជាគំរូនៃការព្យាបាលដែលកំពុងរីកចម្រើន ការព្យាបាលដោយ RNA សម្រេចបានការអភិវឌ្ឍន៍យ៉ាងឆាប់រហ័សក្នុងប៉ុន្មានឆ្នាំថ្មីៗនេះ ហើយការព្យាបាលជាច្រើនត្រូវបានអនុម័ត។ពីការវិវឌ្ឍន៍ចុងក្រោយបំផុតនៅក្នុងឧស្សាហកម្មនេះ វាអាចត្រូវបានគេមើលឃើញថា ការព្យាបាល RNA ដ៏ទំនើបកំពុងពង្រីកជួរនៃជំងឺដែលការព្យាបាលបែបនេះអាចព្យាបាលបាន យកឈ្នះលើការរាំងស្ទះផ្សេងៗក្នុងការផ្តល់គោលដៅ និងការអភិវឌ្ឍន៍ម៉ូលេគុល RNA ថ្មីដើម្បីយកឈ្នះលើដែនកំណត់នៃការព្យាបាលដែលមានស្រាប់ទាក់ទងនឹងប្រសិទ្ធភាព និងភាពធន់។បញ្ហាប្រឈមជាច្រើន។នៅក្នុងយុគសម័យថ្មីនៃការព្យាបាលដោយ RNA នេះ ក្រុមហ៊ុនទំនើបៗទាំងនេះអាចក្លាយជាចំណុចសំខាន់នៃឧស្សាហកម្មនេះក្នុងរយៈពេលប៉ុន្មានឆ្នាំខាងមុខនេះ។

ផលិតផលដែលពាក់ព័ន្ធ៖

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-taqman-product/

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/