ហ្សែនគឺជាអង្គភាពហ្សែនមូលដ្ឋានដែលគ្រប់គ្រងលក្ខណៈ។លើកលែងតែហ្សែននៃមេរោគមួយចំនួនដែលមាន RNA ហ្សែននៃសារពាង្គកាយភាគច្រើនត្រូវបានផ្សំឡើងដោយ DNA.ជំងឺភាគច្រើននៃសារពាង្គកាយគឺបណ្តាលមកពីអន្តរកម្មរវាងហ្សែននិងបរិស្ថាន។ការព្យាបាលដោយហ្សែនអាចព្យាបាល ឬកាត់បន្ថយជំងឺជាច្រើន។ការព្យាបាលដោយហ្សែនត្រូវបានចាត់ទុកថាជាបដិវត្តន៍ក្នុងវិស័យវេជ្ជសាស្ត្រ និងឱសថស្ថាន.ឱសថព្យាបាលហ្សែនក្នុងន័យទូលំទូលាយរួមមាន ផ្អែកលើថ្នាំ DNA ដែលបានកែប្រែ DNA (ដូចជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែន vivo ផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនក្នុង vitro ថ្នាំ plasmid អាក្រាត។ល។) និងថ្នាំ RNA (ដូចជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ថ្នាំ siRNA និងការព្យាបាលដោយហ្សែន mRNA ជាដើម);ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនតាមអារម្មណ៍តូចចង្អៀត ភាគច្រើនរួមមានថ្នាំ plasmid DNA ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័របាក់តេរី ប្រព័ន្ធកែសម្រួលហ្សែន និងថ្នាំព្យាបាលកោសិកាសម្រាប់ការកែប្រែហ្សែនក្នុងវីរ៉ុស។បន្ទាប់ពីការវិវឌ្ឍដ៏ច្របូកច្របល់ជាច្រើនឆ្នាំ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនបានទទួលលទ្ធផលព្យាបាលដែលលើកទឹកចិត្ត។(មិនរាប់បញ្ចូលវ៉ាក់សាំង DNA និងវ៉ាក់សាំង mRNA) នាពេលបច្ចុប្បន្ននេះ ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនចំនួន 45 ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។ការព្យាបាលហ្សែនសរុបចំនួន 9 ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងឆ្នាំនេះ រួមទាំងការព្យាបាលហ្សែនចំនួន 7 ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារជាលើកដំបូងក្នុងឆ្នាំនេះគឺ៖ CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin និង Ebvallo (ចំណាំ៖ ពីរផ្សេងទៀតត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិកនៅឆ្នាំនេះ។ ហ្សែនទី 1 ត្រូវបានអនុម័តលើទីផ្សារ Z ដែលត្រូវបានអនុម័តក្នុងឆ្នាំនេះ។ ដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2022 និងត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2019 ។

ចំណាត់ថ្នាក់នៃការព្យាបាលដោយហ្សែន (ប្រភពរូបភាព៖ ជីវម៉ាទ្រីស)

អត្ថបទនេះរាយបញ្ជីការព្យាបាលហ្សែនចំនួន 45 (មិនរាប់បញ្ចូលវ៉ាក់សាំង DNA និងវ៉ាក់សាំង mRNA) ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ។

1. ការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vitro

(1) Strimvelis

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ GlaxoSmithKline (GSK) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃភាពស៊ាំរួមបញ្ចូលគ្នាធ្ងន់ធ្ងរ (SCID) ។

កំណត់សម្គាល់៖ ដំណើរការទូទៅនៃការព្យាបាលនេះគឺដើម្បីទទួលបានកោសិកាដើម hematopoietic ផ្ទាល់ខ្លួនរបស់អ្នកជំងឺ ពង្រីក និងបណ្តុះពួកវានៅក្នុង vitro បន្ទាប់មកប្រើ retrovirus ដើម្បីណែនាំការចម្លងហ្សែនមុខងារ ADA (adenosine deaminase) ទៅក្នុងកោសិកាដើម hematopoietic ហើយចុងក្រោយចាក់បញ្ចូលកោសិកាដើម Hematopoietic ដែលត្រូវបានកែប្រែទៅក្នុងខ្លួនវិញ។លទ្ធផលគ្លីនិកបង្ហាញថាអត្រារស់រានមានជីវិតរយៈពេល 3 ឆ្នាំនៃអ្នកជំងឺ ADA-SCID ដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ Strimvelis គឺ 100% ។

(2) Zalmoxis

ក្រុមហ៊ុន៖ ផលិតដោយក្រុមហ៊ុនអ៊ីតាលី MolMed ។

ពេលវេលាសម្រាប់ទីផ្សារ៖ ទទួលបានការអនុញ្ញាតទីផ្សារតាមលក្ខខណ្ឌពីសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ វាត្រូវបានគេប្រើសម្រាប់ការព្យាបាលបន្ថែមនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំរបស់អ្នកជំងឺបន្ទាប់ពីការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic ។

កំណត់សម្គាល់៖ Zalmoxis គឺជាថ្នាំសំលាប់មេរោគហ្សែន T cell ដែលត្រូវបានកែប្រែដោយវ៉ិចទ័រ retroviral ។វិធីសាស្រ្តនេះប្រើវ៉ិចទ័រ retroviral ដើម្បីកែប្រែហ្សែន T cells ទាំងអស់ ដូច្នេះកោសិកា T ដែលបានកែប្រែហ្សែនបង្ហាញ 1NGFR និង HSV-TK Mut2 ហ្សែនធ្វើអត្តឃាតអនុញ្ញាតឱ្យមនុស្សប្រើថ្នាំ ganciclovir (ganciclovir) នៅពេលណាមួយដើម្បីសម្លាប់កោសិកា T ដែលបណ្តាលឱ្យមានប្រតិកម្មមិនល្អ ការពារការចុះខ្សោយនៃមុខងារប្រព័ន្ធការពារ HS បន្ថែមទៀតសម្រាប់អ្នកជំងឺក្រោយការពន្យារកំណើតនៃ GV ។ Cort ។

(3) អ៊ីនវ៉ូសា-ខេ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ TissueGene (KolonTissueGene) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសកូរ៉េខាងត្បូងក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2017 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺរលាកសន្លាក់ជង្គង់ degenerative ។

ចំណាំ៖ Invossa-K គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនកោសិកា allogeneic ដែលពាក់ព័ន្ធនឹង chondrocytes របស់មនុស្ស។កោសិកា allogeneic ត្រូវបានកែប្រែហ្សែននៅក្នុង vitro ហើយកោសិកាដែលបានកែប្រែអាចបង្ហាញ និងបញ្ចេញនូវកត្តាលូតលាស់ដែលបំប្លែង β1 (TGF-β1) បន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលទៅក្នុងសន្លាក់។β1), ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវរោគសញ្ញានៃជំងឺរលាកសន្លាក់ឆ្អឹង។លទ្ធផលគ្លីនិកបង្ហាញថា Invossa-K អាចធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវជំងឺរលាកសន្លាក់ជង្គង់។វាត្រូវបានដកហូតនៅឆ្នាំ 2019 ដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថកូរ៉េ ដោយសារក្រុមហ៊ុនផលិតបានដាក់ស្លាកគ្រឿងផ្សំដែលប្រើខុស។

(4) Zynteglo

ក្រុមហ៊ុន៖ ស្រាវជ្រាវ និងអភិវឌ្ឍដោយ ប៊្លូប៊ើដ ប៊ីអូ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ការធ្វើទីផ្សារក្នុងឆ្នាំ 2019 និងត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាល β-thalassemia ដែលពឹងផ្អែកលើការបញ្ចូលឈាម។

កំណត់សម្គាល់៖ Zynteglo គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែន lentiviral in vitro ដែលណែនាំច្បាប់ចម្លងមុខងារនៃហ្សែន β-globin ធម្មតា (βA-T87Q-globin) ចូលទៅក្នុងកោសិកាដើម hematopoietic ដែលយកពីអ្នកជំងឺតាមរយៈវ៉ិចទ័រ lentiviral ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលហ្សែនដែលបានកែប្រែហ្សែនទាំងនេះចូលទៅក្នុងកោសិកា oietic autologous ។នៅពេលដែលអ្នកជំងឺមានហ្សែន βA-T87Q-globin ធម្មតា ពួកគេអាចផលិតប្រូតេអ៊ីន HbAT87Q ធម្មតា ដែលអាចកាត់បន្ថយ ឬលុបបំបាត់តម្រូវការនៃការបញ្ចូលឈាមយ៉ាងមានប្រសិទ្ធភាព។វាជាការព្យាបាលតែម្តងដែលត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីជំនួសការបញ្ចូលឈាមពេញមួយជីវិត និងថ្នាំពេញមួយជីវិតសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមានអាយុចាប់ពី 12 ឆ្នាំឡើងទៅ។

(៥) ស្កាយសូណា

ក្រុមហ៊ុន៖ ស្រាវជ្រាវ និងអភិវឌ្ឍដោយ ប៊្លូប៊ើដ ប៊ីអូ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2021 និងត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ adrenoleukodystrophy ខួរក្បាលដំបូង (CALD) ។

កំណត់សម្គាល់៖ ការព្យាបាលដោយហ្សែន Skysona គឺជាការព្យាបាលហ្សែនតែមួយដងគត់ដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលនៃដំណាក់កាលដំបូងនៃជំងឺខួរក្បាល adrenoleukodystrophy (CALD) ។Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) គឺជាកោសិកាដើម hematopoietic lentiviral ក្នុងការព្យាបាលដោយហ្សែន vitro Lenti-D ។នីតិវិធីទូទៅនៃការព្យាបាលមានដូចខាងក្រោម៖ កោសិកាដើម hematopoietic autologous ត្រូវបានយកចេញពីអ្នកជំងឺ ប្តូរ និងកែប្រែដោយ lentivirus ដែលផ្ទុកហ្សែន ABCD1 របស់មនុស្សនៅក្នុង vitro ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលទៅអ្នកជំងឺវិញ។វា​ត្រូវ​បាន​ប្រើ​ដើម្បី​ព្យាបាល​អ្នក​ជំងឺ​ក្រោម​អាយុ 18 ឆ្នាំ​ដែល​មាន​ការ​ប្រែប្រួល​ហ្សែន ABCD1 និង CALD ។

(៦) គីរីយ៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Novartis ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែសីហា 2017 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលមុនគេនៃជំងឺមហារីកឈាម lymphoblastic ស្រួចស្រាវ B-cell (ALL) និង DLBCL ឡើងវិញ និង refractory ។

ចំណាំ៖ Kymriah គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែន vitro lentiviral in vitro ការព្យាបាលដោយ CAR-T ដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក កំណត់គោលដៅ CD19 និងការប្រើប្រាស់កត្តាជំរុញរួម 4-1BB ។វាមានតម្លៃ $475,000 នៅអាមេរិក និង $313,000 នៅជប៉ុន។

(7) Yescarta

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Kite Pharma ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Gilead (GILD) ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែតុលា ឆ្នាំ 2017;Fosun Kite បានណែនាំបច្ចេកវិទ្យា Yescarta ពី Kite Pharma ហើយផលិតវានៅក្នុងប្រទេសចិន បន្ទាប់ពីទទួលបានការអនុញ្ញាត។ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេស។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma ដែលធូរស្បើយឡើងវិញ។

កំណត់សម្គាល់៖ Yescarta គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែន vitro retroviral ដែលជាការព្យាបាលដោយ CAR-T ដែលត្រូវបានអនុម័តជាលើកទីពីរនៅក្នុងពិភពលោក។វាកំណត់គោលដៅ CD19 និងទទួលយក costimulator នៃ CD28 ។វាមានតម្លៃ $373,000 នៅសហរដ្ឋអាមេរិក។

(8) Tecartus

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Gilead (GILD) ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរដែលកើតឡើងវិញ ឬកោសិកាមហារីក។

កំណត់សម្គាល់៖ Tecartus គឺជាការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដោយស្វ័យប្រវត្តិដែលផ្តោតលើ CD19 ហើយវាគឺជាការព្យាបាល CAR-T ទីបីដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។

(9) Breyanzi

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Bristol-Myers Squibb (BMS) ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma (LBCL) ធូរស្បើយឡើងវិញ ឬអាចទប់ទល់បាន (R/R)។

កំណត់សម្គាល់៖ Breyanzi គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vitro ដោយផ្អែកលើ lentivirus ដែលជាការព្យាបាលដោយ CAR-T ទីបួនដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក ដោយផ្តោតលើ CD19 ។ការយល់ព្រមពី Breyanzi គឺជាព្រឹត្តិការណ៍ដ៏សំខាន់មួយសម្រាប់ Bristol-Myers Squibb នៅក្នុងវិស័យនៃការព្យាបាលដោយកោសិកាដែលវាទទួលបាននៅពេលដែលវាទទួលបាន Celgene ក្នុងតម្លៃ 74 ពាន់លានដុល្លារក្នុងឆ្នាំ 2019 ។

(១០) អាបេម៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតដោយ Bristol-Myers Squibb (BMS) និង bluebird bio ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែមីនា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជំងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory ។

កំណត់សម្គាល់៖ Abecma គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៅក្នុង vitro ដោយផ្អែកលើ lentivirus ដែលជាការព្យាបាលដោយកោសិកា CAR-T ដំបូងបង្អស់របស់ពិភពលោកដែលផ្តោតលើ BCMA និងការព្យាបាលដោយ CAR-T ទីប្រាំដែលត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA ។គោលការណ៍នៃថ្នាំគឺដើម្បីបង្ហាញពីការទទួល BCMA chimeric នៅលើកោសិកា T ផ្ទាល់របស់អ្នកជំងឺតាមរយៈការកែប្រែហ្សែនដែលសម្របសម្រួលដោយ lentivirus នៅក្នុង vitro ។ការព្យាបាលដើម្បីលុបបំបាត់កោសិកា T ដែលមិនបានកែប្រែហ្សែនចំពោះអ្នកជំងឺ ហើយបន្ទាប់មកបញ្ចូលកោសិកា T ដែលបានកែប្រែឡើងវិញ ដែលស្វែងរក និងសម្លាប់កោសិកាមហារីកដែលបង្ហាញ BCMA ចំពោះអ្នកជំងឺ។

(១១) លីបមេឌី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Orchard Therapeutics ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ការចុះបញ្ជីក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ leukodystrophy metachromatic (MLD) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Libmeldy គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើកោសិកា CD34+ ស្វ័យប្រវត្តិដែលត្រូវបានកែប្រែហ្សែននៅក្នុង vitro ដោយ lentivirus ។ទិន្នន័យគ្លីនិកបង្ហាញថាការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមតែមួយរបស់ Libmeldy អាចផ្លាស់ប្តូរដំណើរការនៃ MLD ដែលចាប់ផ្តើមដំបូងបានយ៉ាងមានប្រសិទ្ធភាពបើប្រៀបធៀបទៅនឹងការចុះខ្សោយនៃម៉ូទ័រធ្ងន់ធ្ងរ និងការយល់ដឹងចំពោះអ្នកជំងឺដែលមិនបានទទួលការព្យាបាលដែលមានអាយុដូចគ្នា។

(១២) បេណូដា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ WuXi Giant Nuo ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តជាផ្លូវការដោយ NMPA ក្នុងខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរធំ B-cell lymphoma (r/r LBCL) ឡើងវិញ បន្ទាប់ពីការព្យាបាលជាប្រព័ន្ធទីពីរ ឬខាងលើ។

ចំណាំ៖ Beinoda គឺជាការព្យាបាលហ្សែនប្រឆាំងនឹង CD19 CAR-T ហើយវាក៏ជាផលិតផលស្នូលរបស់ក្រុមហ៊ុន WuXi Juro ផងដែរ។វាគឺជាផលិតផល CAR-T ទីពីរដែលត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងប្រទេសចិន លើកលែងតែកោសិកា B-cell lymphoid ធំដែលធូរស្បើយ ឬ refractory WuXi Giant Nuo ក៏មានគម្រោងអភិវឌ្ឍការចាក់ថ្នាំ Regiorensai សម្រាប់ការព្យាបាលការចង្អុលបង្ហាញជាច្រើនផ្សេងទៀត រួមទាំងជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរ follicular (FL), ជំងឺមហារីកកូនកណ្តុរកោសិកា mantle (MCL), ជំងឺមហារីកឈាម lymphocytic រ៉ាំរ៉ៃ (CLL) កោសិកា lymphocytic leukemia ទីពីរ (CLL) កោសិកាមហារីកកូនកណ្តុរធំទីពីរ (CLL) )

(13) CARVYKTI

ក្រុមហ៊ុន៖ ផលិតផលដំបូងរបស់ Legend Biotech ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ myeloma ច្រើនឡើងវិញឬ refractory myeloma (R / R MM) ។

កំណត់សម្គាល់៖ CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel សម្រាប់រយៈពេលខ្លី) គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែននៃកោសិកា CAR-T ជាមួយនឹងអង្គបដិប្រាណតែមួយដែនពីរដែលផ្តោតលើអង់ទីហ្សែនចាស់ទុំនៃកោសិកា B (BCMA) ។ទិន្នន័យបង្ហាញថា CARVYKTI ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានជំងឺ myeloma ច្រើនឡើងវិញ ឬ refractory multiple myeloma ដែលបានទទួលការព្យាបាលមុនចំនួនបួន ឬច្រើន (រួមទាំងថ្នាំទប់ស្កាត់ proteasome, immunomodulators និង anti-CD38 monoclonal antibodies) អត្រាឆ្លើយតបសរុប 98% ត្រូវបានបង្ហាញ។

(14)Ebvallo

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Atara Biotherapeutics ។

គណៈកម្មការអឺរ៉ុប (EC) សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2022 វាគឺជាការព្យាបាលកោសិកា T ជាសកលដំបូងគេរបស់ពិភពលោកដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជាការព្យាបាលដោយ monotherapy សម្រាប់ជំងឺ Epstein-Barr ដែលទាក់ទងនឹងមេរោគ Epstein-Barr (EBV) ដែលទាក់ទងនឹងជំងឺ lymphoproliferative ក្រោយការប្តូរសរីរាង្គ (EBV+PTLD) អ្នកជំងឺដែលទទួលការព្យាបាលត្រូវតែជាមនុស្សពេញវ័យ និងកុមារអាយុលើសពី 2 ឆ្នាំដែលបានទទួលការព្យាបាលដោយថ្នាំផ្សេងទៀតយ៉ាងហោចណាស់មួយ។

កំណត់សម្គាល់៖ Ebvallo គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែន T-cell សកលជាក់លាក់ allogeneic ដែលកំណត់គោលដៅ និងលុបបំបាត់កោសិកាដែលឆ្លងមេរោគ EBV ក្នុងលក្ខណៈកម្រិត HLA ។ការអនុម័តនៃការព្យាបាលនេះគឺផ្អែកលើលទ្ធផលនៃការសិក្សាសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 3 ហើយលទ្ធផលបានបង្ហាញថា ORR នៃក្រុម HCT និងក្រុម SOT គឺ 50% ។អត្រាការលើកលែងទោសពេញលេញ (CR) គឺ 26.3% អត្រាការលើកលែងដោយផ្នែក (PR) គឺ 23.7% ហើយពេលវេលាជាមធ្យមក្នុងការលើកលែងទោស (TTR) គឺ 1.1 ខែ។ក្នុងចំណោមអ្នកជំងឺ 19 នាក់ដែលសម្រេចបាននូវការធូរស្បើយ 11 នាក់មានរយៈពេលនៃការឆ្លើយតប (DOR) លើសពី 6 ខែ។លើសពីនេះទៀត នៅក្នុងលក្ខខណ្ឌសុវត្ថិភាព មិនមានប្រតិកម្មមិនល្អដូចជាជំងឺពុករលួយធៀបនឹងម៉ាស៊ីន (GvHD) ឬរោគសញ្ញាការបញ្ចេញស៊ីតូគីនដែលទាក់ទងនឹង Ebvallo បានកើតឡើង។

2. នៅក្នុងការព្យាបាលដោយហ្សែន vivo ដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រមេរោគ

(1) ហ្សែន/Jin Sheng

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Shenzhen Saibainuo ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តឱ្យចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសចិនក្នុងឆ្នាំ 2003 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកកោសិកា squamous cell ក្បាល និងក។

ចំណាំ៖ ការចាក់បញ្ចូលមេរោគ p53 adenovirus human recombinant Gendicine/Jinyouheng គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនវ៉ិចទ័រ adenovirus ជាមួយនឹងសិទ្ធិកម្មសិទ្ធិបញ្ញាឯករាជ្យដែលជាកម្មសិទ្ធិរបស់ក្រុមហ៊ុន Shenzhen Saibainuo ។ប្រភេទ 5 adenovirus របស់មនុស្សត្រូវបានផ្សំឡើងដោយ adenovirus ប្រភេទ 5 របស់មនុស្ស។ អតីតគឺជារចនាសម្ព័ន្ធសំខាន់សម្រាប់ឥទ្ធិពលប្រឆាំងនឹងដុំសាច់នៃថ្នាំ ហើយក្រោយមកទៀតដើរតួជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូន។វ៉ិចទ័រ adenovirus ផ្ទុកហ្សែនព្យាបាល p53 ចូលទៅក្នុងកោសិកាគោលដៅ បង្ហាញហ្សែនទប់ស្កាត់ដុំសាច់ p53 នៅក្នុងកោសិកាគោលដៅ ហើយការបង្ហាញហ្សែនរបស់វា ផលិតផលនេះអាចគ្រប់គ្រងហ្សែនប្រឆាំងមហារីកជាច្រើនប្រភេទ និងគ្រប់គ្រងសកម្មភាពនៃពពួក oncogenes ផ្សេងៗ ដោយហេតុនេះបង្កើនប្រសិទ្ធភាពទប់ស្កាត់ដុំសាច់ក្នុងរាងកាយ និងសម្រេចបាននូវគោលបំណងនៃការសម្លាប់។

(2) Rigvir

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុនឡាទីម៉ា ប្រទេសឡាតវី។

ពេលវេលាចុះបញ្ជី៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅឡាតវីក្នុងឆ្នាំ ២០០៤។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ melanoma ។

កំណត់សម្គាល់៖ Rigvir គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ ECHO-7 enterovirus ដែលត្រូវបានកែប្រែហ្សែន។នាពេលបច្ចុប្បន្ននេះ ថ្នាំនេះត្រូវបានអនុម័តនៅក្នុងប្រទេសឡាតវី អេស្តូនី ប៉ូឡូញ អាមេនី បេឡារុស្ស ជាដើម ហើយក៏កំពុងស្ថិតនៅក្រោមការចុះឈ្មោះ EMA នៅក្នុងបណ្តាប្រទេសសហភាពអឺរ៉ុបផងដែរ។ករណីគ្លីនិកក្នុងរយៈពេល 10 ឆ្នាំកន្លងមកនេះ បានបង្ហាញថា មេរោគ Rigvir oncolytic មានសុវត្ថិភាព និងមានប្រសិទ្ធភាព ហើយអាចបង្កើនអត្រារស់រានមានជីវិតរបស់អ្នកជំងឺ Melanoma ពី 4 ទៅ 6 ដង។លើស​ពី​នេះ​ទៅ​ទៀត ការ​ព្យាបាល​នេះ​ក៏​អាច​អនុវត្ត​បាន​ចំពោះ​ជំងឺ​មហារីក​ផ្សេង​ៗ​ទៀត​រួម​មាន មហារីក​ពោះវៀនធំ មហារីក​លំពែង មហារីក​ប្លោកនោម មហារីក​តម្រងនោម មហារីក​ក្រពេញ​ប្រូស្តាត មហារីក​សួត មហារីក​ស្បូន មហារីក lymphosarcoma ។ល។

(3) Oncorine

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Shanghai Sanwei Biological ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តឱ្យចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសចិនក្នុងឆ្នាំ 2005 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលដុំសាច់ក្បាល និងក មហារីកថ្លើម មហារីកលំពែង មហារីកមាត់ស្បូន និងមហារីកផ្សេងៗទៀត។

កំណត់សម្គាល់៖ Oncorine (安科瑞) គឺជាផលិតផលព្យាបាលហ្សែនមេរោគ oncolytic ដោយប្រើ adenovirus ជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូន។មេរោគ oncolytic adenovirus ត្រូវបានទទួល ដែលអាចចម្លងយ៉ាងជាក់លាក់នៅក្នុងកោសិកាមហារីក p53 កង្វះ ឬដុំសាច់មិនប្រក្រតី ដែលនាំទៅដល់ការបំបែកកោសិកាដុំសាច់ ដោយហេតុនេះអាចសម្លាប់កោសិកាដុំសាច់។ដោយមិនបំផ្លាញកោសិកាធម្មតា។ការសិក្សាគ្លីនិកបានបង្ហាញថា Ankerui មានសុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពល្អសម្រាប់ដុំសាច់សាហាវជាច្រើន។

(4) គ្លីបេរ៉ា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ uniQure ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2012 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលនៃកង្វះ lipoprotein lipase (LPLD) ជាមួយនឹងវគ្គធ្ងន់ធ្ងរ ឬកើតឡើងម្តងទៀតនៃជំងឺរលាកលំពែង ទោះបីជារបបអាហារមានជាតិខ្លាញ់មានកម្រិតយ៉ាងតឹងរ៉ឹងក៏ដោយ។

ចំណាំ៖ Glybera (alipogene tiparvovec) គឺជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើ AAV ដែលប្រើ AAV ជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូនដើម្បីបំប្លែងហ្សែនព្យាបាល LPL ទៅជាកោសិកាសាច់ដុំ ដូច្នេះកោសិកាដែលត្រូវគ្នាអាចផលិតបរិមាណជាក់លាក់នៃ lipoprotein lipase ដើម្បីកាត់បន្ថយជំងឺនេះ ការព្យាបាលនេះមានប្រសិទ្ធភាពច្រើនឆ្នាំ។ថ្នាំនេះត្រូវបានដកចេញពីទីផ្សារក្នុងឆ្នាំ 2017 ។ ហេតុផលសម្រាប់ការដកប្រាក់របស់វាអាចទាក់ទងនឹងកត្តាពីរ៖ តម្លៃខ្ពស់ និងតម្រូវការទីផ្សារមានកម្រិត។តម្លៃព្យាបាលជាមធ្យមរបស់ថ្នាំគឺខ្ពស់រហូតដល់ 1 លានដុល្លារអាមេរិក ហើយមានតែអ្នកជំងឺម្នាក់ប៉ុណ្ណោះដែលបានទិញ និងប្រើប្រាស់វារហូតមកដល់ពេលនេះ។ទោះបីជាក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងផ្នែកវេជ្ជសាស្រ្តបានផ្តល់សំណងចំនួន 900,000 ដុល្លារអាមេរិកសម្រាប់វាក៏ដោយ វាក៏ជាបន្ទុកដ៏ធំមួយសម្រាប់ក្រុមហ៊ុនធានារ៉ាប់រងផងដែរ។លើសពីនេះ ការចង្អុលបង្ហាញដែលកំណត់គោលដៅដោយថ្នាំគឺកម្រពេក ដោយមានអត្រាកើតមានប្រហែល 1 ក្នុង 1 លាននាក់ និងអត្រាខ្ពស់នៃការធ្វើរោគវិនិច្ឆ័យខុស។

(៥) អរូបី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Amgen ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ នៅឆ្នាំ 2015 វាត្រូវបានអនុម័តឱ្យចុះបញ្ជីនៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិក និងសហភាពអឺរ៉ុប។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលដំបៅមហារីកស្បែកដែលមិនអាចយកចេញបានទាំងស្រុងដោយការវះកាត់។

កំណត់សម្គាល់៖ Imlygic គឺជាវីរុស Herpes simplex ប្រភេទទី 1 ដែលត្រូវបានកាត់បន្ថយដែលត្រូវបានកែប្រែដោយបច្ចេកវិទ្យាហ្សែន (ការលុបបំណែកហ្សែន ICP34.5 និង ICP47 របស់វា និងការបញ្ចូលកត្តាជំរុញអាណានិគម granulocyte macrophage របស់មនុស្ស GM-CSF ទៅក្នុងមេរោគ) (HSV-1tic virus gene) ដំបូងបង្អស់លើការព្យាបាលមេរោគ។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ intralesional ដែលអាចត្រូវបានចាក់ដោយផ្ទាល់ទៅក្នុងដំបៅនៃដុំសាច់ដើម្បីបណ្តាលឱ្យដាច់នៃកោសិកាដុំសាច់បញ្ចេញអង់ទីករពីដុំសាច់និង GM-CSF និងលើកកម្ពស់ការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំប្រឆាំងនឹងដុំសាច់។

(6) Luxturna

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Spark Therapeutics ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Roche ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការធ្វើទីផ្សារដោយ FDA ក្នុងឆ្នាំ 2017 ហើយបន្ទាប់មកត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារនៅអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2018 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលលើកុមារ និងមនុស្សពេញវ័យដែលបាត់បង់ការមើលឃើញដោយសារការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន RPE65 ចម្លងពីរដង ប៉ុន្តែរក្សាបាននូវចំនួនគ្រប់គ្រាន់នៃកោសិកា Retinal ដែលអាចប្រើបាន។

កំណត់សម្គាល់៖ Luxturna គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើ AAV ដែលគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ថ្នាំ subretinal ។ការព្យាបាលដោយហ្សែនប្រើ AAV2 ជាក្រុមហ៊ុនដឹកជញ្ជូនដើម្បីណែនាំច្បាប់ចម្លងមុខងារនៃហ្សែន RPE65 ធម្មតាទៅក្នុងកោសិការនៃភ្នែករបស់អ្នកជំងឺ ដូច្នេះកោសិកាដែលត្រូវគ្នាបង្ហាញពីប្រូតេអ៊ីន RPE65 ធម្មតា បង្កើតបានជាកង្វះប្រូតេអ៊ីន RPE65 របស់អ្នកជំងឺ ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវចក្ខុវិស័យរបស់អ្នកជំងឺ។

(7) Zolgensma

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ AveXis ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Novartis ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2019 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង (SMA) អ្នកជំងឺដែលមានអាយុក្រោម 2 ឆ្នាំ។

កំណត់សម្គាល់៖ Zolgensma គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ AAV ។ថ្នាំនេះគឺជាគម្រោងព្យាបាលតែមួយដងគត់សម្រាប់ជំងឺសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នងដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។ការ​ដាក់​ឱ្យ​ប្រើ​ប្រាស់​ថ្នាំ​នេះ​បើក​សករាជ​ថ្មី​មួយ​ក្នុង​ការ​ព្យាបាល​ជំងឺ​សាច់ដុំ​ឆ្អឹងខ្នង។ទំព័រ គឺជាវឌ្ឍនភាពដ៏សំខាន់មួយ។ការព្យាបាលដោយហ្សែននេះប្រើវ៉ិចទ័រ scAAV9 ដើម្បីណែនាំហ្សែន SMN1 ធម្មតាទៅក្នុងអ្នកជំងឺតាមរយៈការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាមដើម្បីបង្កើតប្រូតេអ៊ីន SMN1 ធម្មតា ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវមុខងារនៃកោសិកាដែលរងផលប៉ះពាល់ដូចជាណឺរ៉ូនម៉ូទ័រ។ផ្ទុយទៅវិញថ្នាំ SMA Spinraza និង Evrysdi ត្រូវការការលេបម្តងហើយម្តងទៀតក្នុងរយៈពេលយូរ។Spinraza ត្រូវបានចាក់តាមឆ្អឹងខ្នងរៀងរាល់ 4 ខែម្តង ហើយ Evrysdi គឺជាថ្នាំលេបប្រចាំថ្ងៃ។

(8) ភាពយឺតយ៉ាវ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយក្រុមហ៊ុន Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ការយល់ព្រមតាមលក្ខខណ្ឌពីក្រសួងសុខាភិបាល ការងារ និងសុខុមាលភាពរបស់ប្រទេសជប៉ុន (MHLW) ក្នុងខែមិថុនា ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ glioma សាហាវ។

ចំណាំ៖ Delytact គឺជាផលិតផលព្យាបាលហ្សែនវីរុស oncolytic ទីបួនដែលត្រូវបានអនុម័តជាសកល ហើយផលិតផលមេរោគ oncolytic ដំបូងដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការព្យាបាលជម្ងឺ glioma សាហាវ។Delytact គឺជាវីរុស Herpes simplex virus type 1 (HSV-1) ដែលត្រូវបានវិស្វកម្មហ្សែនដែលត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយវេជ្ជបណ្ឌិត Todo និងសហការី។Delytact ណែនាំការផ្លាស់ប្តូរការលុបបន្ថែមទៅក្នុងហ្សែន G207 នៃ HSV-1 ជំនាន់ទីពីរ បង្កើនការចម្លងជ្រើសរើសរបស់វានៅក្នុងកោសិកាមហារីក និងការចាប់ផ្តើមនៃការឆ្លើយតបនៃប្រព័ន្ធភាពស៊ាំប្រឆាំងនឹងដុំសាច់ខណៈពេលដែលរក្សាបាននូវសុវត្ថិភាពខ្ពស់។Delytact គឺជា oncolytic HSV-1 ជំនាន់ទី 3 ទី 1 ដែលបច្ចុប្បន្នកំពុងស្ថិតក្រោមការវាយតម្លៃគ្លីនិក។ការអនុម័តរបស់ Delytact នៅក្នុងប្រទេសជប៉ុនគឺផ្អែកជាចម្បងលើការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី 2 ដែលមានដៃតែមួយ។ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមាន glioblastoma កើតឡើងវិញនោះ Delytact សម្រេចបាននូវចំណុចបញ្ចប់ចម្បងនៃអត្រារស់រានមានជីវិតរយៈពេលមួយឆ្នាំ ហើយលទ្ធផលបានបង្ហាញថា Delytact បង្ហាញប្រសិទ្ធភាពប្រសើរជាងបើធៀបនឹង G207 ។កម្លាំងចម្លងខ្លាំង និងសកម្មភាពប្រឆាំងដុំសាច់ខ្ពស់។នេះមានប្រសិទ្ធភាពចំពោះគំរូដុំសាច់រឹងនៃសុដន់ ក្រពេញប្រូស្តាត schwannomas បំពង់អាហារ កោសិកាថ្លើម ពោះវៀនធំ ដុំសាច់មហារីកសរសៃប្រសាទគ្រឿងកុំព្យូទ័រ និងមហារីកក្រពេញទីរ៉ូអ៊ីត។

(៩) អាប់ស្តាហ្សា

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់កង្វះអាស៊ីត L-amino acid decarboxylase (AADC) វាត្រូវបានអនុញ្ញាតសម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺដែលមានអាយុចាប់ពី 18 ខែឡើងទៅ។

កំណត់សម្គាល់៖ Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) គឺជាការព្យាបាលហ្សែននៅក្នុង vivo ជាមួយនឹងមេរោគប្រភេទ 2 (AAV2) ដែលពាក់ព័ន្ធ adeno ជាអ្នកដឹកជញ្ជូន។អ្នកជំងឺធ្លាក់ខ្លួនឈឺដោយសារការផ្លាស់ប្តូរហ្សែនដែលអ៊ិនកូដអង់ស៊ីម AADC ។AAV2 ផ្ទុកហ្សែនដែលមានសុខភាពល្អដែលអ៊ិនកូដអង់ស៊ីម AADC ។ទម្រង់នៃសំណងហ្សែនសម្រេចបាននូវប្រសិទ្ធភាពព្យាបាល។តាមទ្រឹស្តី ការគ្រប់គ្រងមួយមានប្រសិទ្ធភាពក្នុងរយៈពេលយូរ។វាគឺជាការព្យាបាលហ្សែនដែលមានទីផ្សារដំបូងគេដែលត្រូវបានចាក់ដោយផ្ទាល់ទៅក្នុងខួរក្បាល។ការអនុញ្ញាតទីផ្សារអាចអនុវត្តបានចំពោះរដ្ឋជាសមាជិកសហភាពអឺរ៉ុបទាំង 27 ក៏ដូចជាអ៊ីស្លង់ ន័រវេស និងលីចតេនស្ទីន។

(១០) រ៉កតាវៀន

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2022;ការអនុញ្ញាតទីផ្សារដោយរដ្ឋបាលឱសថ និងផលិតផលថែទាំសុខភាពចក្រភពអង់គ្លេស (MHRA) ក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺ hemophilia A ធ្ងន់ធ្ងរដែលមិនមានប្រវត្តិនៃការរារាំងកត្តា FVIII និងអវិជ្ជមានចំពោះអង្គបដិប្រាណ AAV5 ។

កំណត់សម្គាល់៖ Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) ប្រើ AAV5 ជាវ៉ិចទ័រ ហើយប្រើ HLP អ្នកផ្សព្វផ្សាយជាក់លាក់នៃថ្លើមរបស់មនុស្ស ដើម្បីជំរុញការបញ្ចេញមតិនៃកត្តា coagulation របស់មនុស្ស VIII (FVIII) ជាមួយនឹង B domain ត្រូវបានលុប។ការសម្រេចចិត្តរបស់គណៈកម្មការអឺរ៉ុបក្នុងការអនុម័តលើទីផ្សារនៃ valoctocogene roxaparvovec គឺផ្អែកលើទិន្នន័យរួមនៃគម្រោងអភិវឌ្ឍន៍គ្លីនិករបស់ឱសថ។ក្នុងចំនោមពួកគេ លទ្ធផលនៃការសាកល្បងព្យាបាលដំណាក់កាលទី III GENER8-1 បានបង្ហាញថាបើប្រៀបធៀបជាមួយនឹងទិន្នន័យឆ្នាំមុនមុនពេលចុះឈ្មោះ បន្ទាប់ពីការចាក់បញ្ចូលតែមួយនៃ valoctocogene roxaparvovec អត្រានៃការហូរឈាមប្រចាំឆ្នាំ (ABR) របស់ប្រធានបទត្រូវបានកាត់បន្ថយយ៉ាងខ្លាំង ភាពញឹកញាប់នៃការប្រើប្រាស់កត្តា coagulation recombinant នៃប្រូតេអ៊ីន VIII គឺត្រូវបានកាត់បន្ថយយ៉ាងខ្លាំងនៅក្នុងឈាម ឬ F8 ។បន្ទាប់ពីការព្យាបាលរយៈពេល 4 សប្តាហ៍ អត្រានៃការប្រើប្រាស់ F8 ប្រចាំឆ្នាំរបស់ប្រធានបទ និង ABR ដែលត្រូវការការព្យាបាលត្រូវបានកាត់បន្ថយ 99% និង 84% រៀងគ្នា ហើយភាពខុសគ្នាគឺមានសារៈសំខាន់តាមស្ថិតិ (p<0.001) ។ទម្រង់សុវត្ថិភាពគឺល្អ ហើយគ្មានប្រធានបទណាដែលជួបប្រទះការរារាំងកត្តា F8 ភាពសាហាវ ឬផលប៉ះពាល់នៃដុំសាច់ ហើយគ្មានព្រឹត្តិការណ៍អវិជ្ជមានធ្ងន់ធ្ងរដែលទាក់ទងនឹងការព្យាបាល (SAEs) ត្រូវបានរាយការណ៍ទេ។

(១១) ហេមហ្គឺនិច

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ UniQure Corporation ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានជំងឺ hemophilia B.

ចំណាំ៖ Hemgenix គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ AAV5 ។ថ្នាំនេះត្រូវបានបំពាក់ដោយកត្តា coagulation IX (FIX) ហ្សែន FIX-Padua ដែលត្រូវបានគ្រប់គ្រងតាមសរសៃឈាម។បន្ទាប់ពីការគ្រប់គ្រង ហ្សែនអាចបង្ហាញពីកត្តា FIX coagulation នៅក្នុងថ្លើម និងសម្ងាត់ បន្ទាប់ពីចូលទៅក្នុងឈាមដើម្បីអនុវត្តមុខងារ coagulation ដូច្នេះដើម្បីសម្រេចបាននូវគោលបំណងនៃការព្យាបាល តាមទ្រឹស្តី ការគ្រប់គ្រងមួយមានប្រសិទ្ធភាពក្នុងរយៈពេលយូរ។

(12) ថ្នាំ Adstiladrin

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ferring Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកប្លោកនោមដែលមិនរាតត្បាតដោយសាច់ដុំដែលមានហានិភ័យខ្ពស់ (NMIBC) មិនឆ្លើយតបទៅនឹង Bacillus Calmette-Guerin (BCG) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Adstiladrin គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដោយផ្អែកលើវ៉ិចទ័រ adenoviral ដែលមិនចម្លង ដែលអាចបញ្ចេញប្រូតេអ៊ីន interferon alfa-2b លើសក្នុងកោសិកាគោលដៅ ហើយត្រូវបានគ្រប់គ្រងតាមរយៈបំពង់បូមទឹកនោមទៅក្នុងប្លោកនោម (គ្រប់គ្រងម្តងរៀងរាល់បីខែម្តង) វ៉ិចទ័រមេរោគអាចឆ្លងចូលទៅក្នុងកោសិកានៃប្លោកនោម ប្រូតេអ៊ីន និង ប្លោកនោមបានយ៉ាងមានប្រសិទ្ធភាព។ ឥទ្ធិពល tic ។វិធីសាស្ត្រព្យាបាលហ្សែនប្រលោមលោកនេះ បំប្លែងកោសិកាជញ្ជាំងប្លោកនោមផ្ទាល់របស់អ្នកជំងឺទៅជា "រោងចក្រ" ខ្នាតតូចដែលផលិតសារធាតុ interferon ដោយហេតុនេះបង្កើនសមត្ថភាពរបស់អ្នកជំងឺក្នុងការប្រយុទ្ធប្រឆាំងនឹងជំងឺមហារីក។

សុវត្ថិភាព និងប្រសិទ្ធភាពរបស់ Adstiladrin ត្រូវបានវាយតម្លៃនៅក្នុងការសិក្សាគ្លីនិកពហុមជ្ឈមណ្ឌល រួមទាំងអ្នកជំងឺ 157 នាក់ដែលមានហានិភ័យខ្ពស់ BCG-nonresponsive NMIBC ។អ្នកជំងឺបានទទួល Adstiladrin រៀងរាល់បីខែម្តង រហូតដល់ 12 ខែ ឬរហូតដល់ការពុលដែលមិនអាចទទួលយកបានចំពោះការព្យាបាល ឬការកើតឡើងវិញនៃ NMIBC កម្រិតខ្ពស់។សរុបមក 51 ភាគរយនៃអ្នកជំងឺដែលបានចុះឈ្មោះដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយថ្នាំ Adstiladrin ទទួលបានការឆ្លើយតបពេញលេញ (ការបាត់ខ្លួននៃសញ្ញាទាំងអស់នៃជំងឺមហារីកដែលឃើញនៅលើ cystoscopy ជាលិកាធ្វើកោសល្យវិច័យ និងទឹកនោម)។

3. ថ្នាំអាស៊ីត nucleic តូច

(1) Vitravene

ក្រុមហ៊ុន៖ ត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharma (អតីត Isis Pharma) និង Novartis ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ក្នុងឆ្នាំ 1998 និង 1999 វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយ FDA និង EU EMA ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ cytomegalovirus retinitis ចំពោះអ្នកជំងឺដែលមានផ្ទុកមេរោគអេដស៍។

ចំណាំ៖ Vitravene គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលជាថ្នាំ oligonucleotide ដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោក។នៅដំណាក់កាលដំបូងនៃការចុះបញ្ជី តម្រូវការទីផ្សារសម្រាប់ថ្នាំប្រឆាំង CMV គឺបន្ទាន់ខ្លាំងណាស់។ក្រោយមក ដោយសារការវិវឌ្ឍន៍នៃការព្យាបាលដោយថ្នាំប្រឆាំងមេរោគសកម្មខ្លាំង ចំនួនករណី CMV បានធ្លាក់ចុះយ៉ាងខ្លាំង។ដោយ​សារ​តែ​តម្រូវ​ការ​ទីផ្សារ​មាន​ការ​ធ្លាក់​ចុះ ថ្នាំ​នេះ​ត្រូវ​បាន​ដាក់​ឱ្យ​ប្រើ​ប្រាស់​ក្នុង​ឆ្នាំ 2002 និង 2006 ការ​ដក​ចេញ​នៅ​ក្នុង​បណ្តា​ប្រទេស EU និង​សហរដ្ឋ​អាមេរិក។

(2) ម៉ាហ្គេន

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយ Pfizer និង Eyetech ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងឆ្នាំ 2004 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ neovascular age-related macular degeneration ។

កំណត់សម្គាល់៖ Macugen គឺជាថ្នាំ oligonucleotide ដែលបានកែប្រែ pegylated ដែលអាចកំណត់គោលដៅ និងចងកត្តាលូតលាស់នៃសរសៃឈាម endothelial (ប្រភេទរង VEGF165) ហើយវិធីសាស្ត្រគ្រប់គ្រងគឺការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម។

(3) Defitelio

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Jazz Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងឆ្នាំ 2013 និងត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែមីនា ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺថ្លើម veno-occlusive ដែលទាក់ទងនឹងការខូចមុខងារតម្រងនោម ឬសួតបន្ទាប់ពីការប្តូរកោសិកាដើម hematopoietic ។

ចំណាំ៖ Defitelio គឺជាថ្នាំ oligonucleotide ដែលជាល្បាយនៃ oligonucleotides ជាមួយនឹងលក្ខណៈសម្បត្តិ plasmin ។ដក​ចេញ​ពី​ទីផ្សារ​ក្នុង​ឆ្នាំ ២០០៩ ដោយ​ហេតុផល​ពាណិជ្ជកម្ម។

(៤) គីណាំរ៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ សហការបង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharma និង Kastle ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ក្នុងឆ្នាំ 2013 វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារនៅសហរដ្ឋអាមេរិកជាថ្នាំកំព្រា។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលបន្ថែមនៃ hypercholesterolemia គ្រួសារ homozygous ។

ចំណាំ៖ Kynamro គឺជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ដែលជាអង់ទីករ oligonucleotide សំដៅលើមនុស្ស apo B-100 mRNA ។Kynamro ត្រូវបានគ្រប់គ្រងជា 200 mg subcutaneously ម្តងក្នុងមួយសប្តាហ៍។

(5) Spinraza

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2016។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃសាច់ដុំឆ្អឹងខ្នង Atrophy (SMA) ។

ចំណាំ៖ Spinraza (nusinersen) គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ។ដោយការភ្ជាប់ទៅនឹងកន្លែងបំបែកនៃ SMN2 exon 7 Spinraza អាចផ្លាស់ប្តូរការបំបែក RNA នៃហ្សែន SMN2 ដោយហេតុនេះបង្កើនការផលិតប្រូតេអ៊ីន SMN ដែលមានមុខងារពេញលេញ។នៅខែសីហាឆ្នាំ 2016 BIOGEN បានអនុវត្តជម្រើសរបស់ខ្លួនក្នុងការទទួលបានសិទ្ធិជាសកលទៅ Spinraza ។Spinraza ទើបតែចាប់ផ្តើមការសាកល្បងព្យាបាលលើកដំបូងលើមនុស្សក្នុងឆ្នាំ 2011។ ក្នុងរយៈពេលត្រឹមតែ 5 ឆ្នាំ វាត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងឆ្នាំ 2016 ដែលឆ្លុះបញ្ចាំងពីការទទួលស្គាល់ពេញលេញរបស់ FDA អំពីប្រសិទ្ធភាពរបស់វា។ថ្នាំនេះត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងប្រទេសចិនក្នុងខែមេសា ឆ្នាំ 2019។ វដ្តនៃការអនុម័តទាំងមូលសម្រាប់ Spinraza នៅក្នុងប្រទេសចិនគឺតិចជាង 6 ខែហើយវាមានរយៈពេល 2 ឆ្នាំ 2 ខែចាប់តាំងពី Spinraza ត្រូវបានអនុម័តជាលើកដំបូងនៅក្នុងសហរដ្ឋអាមេរិក។ល្បឿន​នៃ​ការ​ចុះ​បញ្ជី​នៅ​ប្រទេស​ចិន​គឺ​មាន​ល្បឿន​លឿន​ណាស់​ហើយ។នេះក៏ដោយសារតែការពិតដែលថាមជ្ឈមណ្ឌលសម្រាប់ការវាយតម្លៃឱសថបានចេញ "សេចក្តីជូនដំណឹងស្តីពីការបោះពុម្ពផ្សាយបញ្ជីឱសថថ្មីនៅក្រៅប្រទេសជាបន្ទាន់ដែលត្រូវការជាបន្ទាន់ក្នុងការអនុវត្តគ្លីនិក" នៅថ្ងៃទី 1 ខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2018 ហើយត្រូវបានបញ្ចូលក្នុងកញ្ចប់ដំបូងនៃឱសថថ្មីចំនួន 40 បរទេសសម្រាប់ការត្រួតពិនិត្យដោយពន្លឿន ដែលក្នុងនោះ Spinraza ជាប់ចំណាត់ថ្នាក់។

(6) Exondys 51

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ AVI BioPharma (ក្រោយមកប្តូរឈ្មោះជា Sarepta Therapeutics)។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ នៅខែកញ្ញា ឆ្នាំ 2016 វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយ FDA ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជម្ងឺសាច់ដុំ Duchenne (DMD) ជាមួយនឹងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែន exon 51 រំលងនៅក្នុងហ្សែន DMD ។

កំណត់សម្គាល់៖ Exondys 51 គឺជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ថ្នាំ antisense oligonucleotide អាចភ្ជាប់ទៅនឹងទីតាំងនៃ exon 51 នៃ pre-mRNA នៃ DMD gene ដែលបណ្តាលឱ្យមានការបង្កើត mRNA ចាស់ទុំ ដែលផ្នែកនៃ exon 51 ត្រូវបានរារាំងការកាត់ចេញ ដោយហេតុនេះការកែតម្រូវផ្នែកខ្លះនៃទម្រង់ mRNA របស់អ្នកជំងឺ។ ជាងប្រូតេអ៊ីនធម្មតា ដោយហេតុនេះធ្វើអោយរោគសញ្ញារបស់អ្នកជំងឺមានភាពប្រសើរឡើង។

(7) តេងសេឌី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយសហភាពអឺរ៉ុបក្នុងខែកក្កដា ឆ្នាំ 2018 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃតំណពូជ transthyretin amyloidosis (hATTR) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Tegsedi គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលផ្តោតលើ transthyretin mRNA ។វាគឺជាថ្នាំដំបូងគេដែលត្រូវបានអនុម័តក្នុងពិភពលោកសម្រាប់ការព្យាបាល hATTR ។វាត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ subcutaneous ។ថ្នាំនេះកាត់បន្ថយការផលិតប្រូតេអ៊ីន ATTR ដោយកំណត់គោលដៅ mRNA នៃ transthyretin (ATTR) និងមានសមាមាត្រហានិភ័យនៃអត្ថប្រយោជន៍ល្អក្នុងការព្យាបាល ATTR ហើយជំងឺសរសៃប្រសាទ និងគុណភាពជីវិតរបស់អ្នកជំងឺត្រូវបានកែលម្អយ៉ាងខ្លាំង ហើយវាអាចប្រើបានជាមួយប្រភេទបំរែបំរួល TTR ទាំងដំណាក់កាលជំងឺ និងវត្តមាននៃ cardiomyopathy គឺពាក់ព័ន្ធ។

(8) អុនផាតត្រូ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយសាជីវកម្ម Alnylam និងសាជីវកម្ម Sanofi ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅសហរដ្ឋអាមេរិកក្នុងឆ្នាំ 2018 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃតំណពូជ transthyretin amyloidosis (hATTR) ។

កំណត់ចំណាំ៖ Onpattro គឺជាថ្នាំ siRNA ផ្តោតលើ transthyretin mRNA ដែលកាត់បន្ថយការផលិតប្រូតេអ៊ីន ATTR នៅក្នុងថ្លើម និងកាត់បន្ថយការប្រមូលផ្តុំនៃប្រាក់បញ្ញើ amyloid នៅក្នុងសរសៃប្រសាទគ្រឿងកុំព្យូទ័រ ដោយកំណត់គោលដៅ mRNA នៃ transthyretin (ATTR) ដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើង និងកាត់បន្ថយរោគសញ្ញាជំងឺ។

(៩) ហ្គីវឡារី

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយសាជីវកម្ម Alnylam ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែវិច្ឆិកា 2019 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ porphyria ថ្លើមស្រួចស្រាវ (AHP) ចំពោះមនុស្សពេញវ័យ។

ចំណាំ: Givlaari គឺជាថ្នាំ siRNA ដែលជាថ្នាំ siRNA ទីពីរដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារបន្ទាប់ពី Onpattro ។វិធីនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ subcutaneous ។ថ្នាំនេះកំណត់គោលដៅ mRNA នៃប្រូតេអ៊ីន ALAS1 ហើយការព្យាបាលប្រចាំខែជាមួយ Givlaari អាចកាត់បន្ថយកម្រិត ALAS1 ក្នុងថ្លើមយ៉ាងសំខាន់ និងជាអចិន្ត្រៃយ៍ ដោយកាត់បន្ថយកម្រិតនៃ neurotoxic ALA និង PBG ទៅកម្រិតធម្មតា ដោយហេតុនេះអាចកាត់បន្ថយរោគសញ្ញានៃជំងឺរបស់អ្នកជំងឺ។ទិន្នន័យបានបង្ហាញថាអ្នកជំងឺដែលត្រូវបានព្យាបាលដោយ Givlaari មានការថយចុះ 74% នៃចំនួននៃការប្រកាច់បើប្រៀបធៀបទៅនឹងក្រុម placebo ។

(១០) វីយ៉ុនឌីស ៥៣

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Sarepta Therapeutics ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលអ្នកជំងឺ DMD ដែលមានហ្សែន dystrophin exon 53 splicing mutation ។

កំណត់សម្គាល់៖ Vyondys 53 គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលកំណត់គោលដៅដំណើរការបំបែកនៃ dystrophin មុន mRNA ។Exon 53 ត្រូវបានកាត់ជាផ្នែក ពោលគឺមិនមានវត្តមាននៅលើ mRNA ចាស់ទុំទេ ហើយត្រូវបានរចនាឡើងដើម្បីបង្កើត dystrophin ដែលត្រូវបានកាត់បន្ថយ ប៉ុន្តែនៅតែមានមុខងារ ដោយហេតុនេះការបង្កើនសមត្ថភាពធ្វើលំហាត់ប្រាណចំពោះអ្នកជំងឺ។

(11) Waylivra

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Ionis Pharmaceuticals និងក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ខ្លួន Akcea Therapeutics ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារដោយទីភ្នាក់ងារឱសថអឺរ៉ុប (EMA) ក្នុងខែឧសភា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ជាការព្យាបាលបន្ថែមលើការគ្រប់គ្រងរបបអាហារចំពោះអ្នកជំងឺពេញវ័យដែលមានរោគសញ្ញា chylomicronemia គ្រួសារ (FCS)។

ចំណាំ៖ ថ្នាំ Waylivra គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលជាថ្នាំដំបូងដែលត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងពិភពលោកសម្រាប់ការព្យាបាល FCS ។

(១២) ឡេឃ្វីយ៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Novartis ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែធ្នូ ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលមនុស្សពេញវ័យដែលមាន hypercholesterolemia បឋម (គ្រួសារ heterozygous និងមិនមែនគ្រួសារ) ឬ dyslipidemia ចម្រុះ។

ចំណាំ៖ Leqvio គឺជាថ្នាំ siRNA គោលដៅ PCSK9 mRNA ។វាគឺជាការព្យាបាលដោយ siRNA ដំបូងបង្អស់របស់ពិភពលោកសម្រាប់ការបញ្ចុះកូឡេស្តេរ៉ុល (LDL-C) ។វាត្រូវបានគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ subcutaneous ។ថ្នាំកាត់បន្ថយកម្រិតនៃប្រូតេអ៊ីន PCSK9 តាមរយៈការជ្រៀតជ្រែក RNA ដោយហេតុនេះកាត់បន្ថយកម្រិត LDL-C ។ទិន្នន័យគ្លីនិកបង្ហាញថាសម្រាប់អ្នកជំងឺដែលមិនអាចកាត់បន្ថយកម្រិត LDL-C ដល់កម្រិតគោលដៅបន្ទាប់ពីការព្យាបាលជាមួយនឹងកម្រិតថ្នាំ Statins ដែលអាចអត់ឱនបានអតិបរមា Leqvio អាចកាត់បន្ថយ LDL-C ប្រហែល 50% ។

(១៣) អុកលូម៉ូ

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Alnylam Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយសហភាពអឺរ៉ុបសម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែវិច្ឆិកា ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ hyperoxaluria បឋមប្រភេទទី 1 (PH1) ។

កំណត់សម្គាល់៖ Oxlumo គឺជាថ្នាំ siRNA ដែលកំណត់គោលដៅលើ hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA ហើយវិធីសាស្ត្រគ្រប់គ្រងគឺការចាក់ក្រោមស្បែក។ថ្នាំនេះត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយប្រើគីមីសាស្ត្រស្ថេរភាពចុងក្រោយបង្អស់របស់ Alnylam ដែលជាបច្ចេកវិទ្យាភ្ជាប់ ESC-GalNAc ដែលអនុញ្ញាតឱ្យប្រើ siRNA ក្រោមស្បែកដោយមានភាពជាប់លាប់ និងថាមពលកាន់តែខ្លាំង។ថ្នាំនេះបង្ខូច ឬរារាំង hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA កាត់បន្ថយកម្រិត glycolate oxidase ក្នុងថ្លើម ហើយបន្ទាប់មកប្រើប្រាស់ស្រទាប់ខាងក្រោមដែលត្រូវការសម្រាប់ការផលិត oxalate កាត់បន្ថយការផលិត oxalate ដើម្បីគ្រប់គ្រងការវិវត្តនៃជំងឺចំពោះអ្នកជំងឺ និងធ្វើអោយរោគសញ្ញាជំងឺប្រសើរឡើង។

(14) Viltepso

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ NS Pharma ដែលជាក្រុមហ៊ុនបុត្រសម្ព័ន្ធរបស់ Nippon Shinyaku ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2020។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ជាមួយនឹង exon 53 រំលងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែននៅក្នុងហ្សែន DMD ។

កំណត់ចំណាំ៖ Viltepso គឺជាថ្នាំប្រឆាំងអុកស៊ីតកម្ម oligonucleotide ដែលអាចភ្ជាប់ទៅនឹងទីតាំងនៃ exon 53 នៃ pre-mRNA នៃហ្សែន DMD ដែលបណ្តាលឱ្យផ្នែកមួយនៃ exon 53 ត្រូវបាន excise បន្ទាប់ពីការបង្កើត mRNA ចាស់ទុំ ដោយហេតុនេះការកែផ្នែកខ្លះនៃ mRNA reading frame ប្រអប់ជួយអ្នកជំងឺក្នុងការសំយោគនៃប្រូតេអ៊ីនដែលមានមុខងារខ្លីជាង។ រោគសញ្ញារបស់អ្នកជំងឺ។

(១៥) អាម៉ុនឌី ៤៥

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Sarepta Therapeutics ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែកុម្ភៈ ឆ្នាំ 2021។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ Duchenne muscular dystrophy (DMD) ជាមួយនឹង exon 45 រំលងការផ្លាស់ប្តូរហ្សែននៅក្នុងហ្សែន DMD ។

កំណត់សម្គាល់៖ Amondys 45 គឺជាថ្នាំ antisense oligonucleotide ថ្នាំ antisense oligonucleotide អាចភ្ជាប់ទៅនឹងទីតាំងនៃ exon 45 នៃ pre-mRNA នៃ DMD gene ដែលបណ្តាលឱ្យផ្នែកនៃ exon 45 ត្រូវបានរារាំងបន្ទាប់ពីការបង្កើត mphim ចាស់ទុំ Excision ដោយហេតុនេះការកែតម្រូវផ្នែកខ្លះនៃទម្រង់ mRNA របស់អ្នកជំងឺ។ ខ្លីជាងប្រូតេអ៊ីនធម្មតាដោយហេតុនេះធ្វើអោយប្រសើរឡើងនូវរោគសញ្ញារបស់អ្នកជំងឺ។

(១៦) អាំ វុត្ថា (vutrisiran)

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Alnylam Pharmaceuticals ។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ ត្រូវបានអនុម័តដោយ FDA សម្រាប់ទីផ្សារក្នុងខែមិថុនា ឆ្នាំ 2022។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃ transthyretin amyloidosis តំណពូជជាមួយនឹង polyneuropathy (hATTR-PN) ចំពោះមនុស្សពេញវ័យ។

កំណត់សម្គាល់៖ Amvuttra (Vutrisiran) គឺជាថ្នាំ siRNA ផ្តោតលើ transthyretin (ATTR) mRNA ដែលគ្រប់គ្រងដោយការចាក់ subcutaneous ។Vutrisiran គឺផ្អែកលើការពង្រឹងគីមីសាស្ត្រស្ថេរភាពរបស់ Alnylam (ESC)-GalNAc conjugate ការរចនាវេទិកាចែកចាយជាមួយនឹងការបង្កើនថាមពល និងស្ថេរភាពមេតាប៉ូលីស។ការអនុម័តនៃការព្យាបាលគឺផ្អែកលើទិន្នន័យរយៈពេល 9 ខែនៃការសិក្សាគ្លីនិកដំណាក់កាលទី 3 របស់វា (HELIOS-A) ហើយលទ្ធផលរួមបង្ហាញថា ការព្យាបាលបានធ្វើឱ្យប្រសើរឡើងនូវរោគសញ្ញានៃ hATTR-PN ហើយជាង 50% នៃស្ថានភាពអ្នកជំងឺត្រូវបានផ្លាស់ប្តូរ ឬបញ្ឈប់ពីការកាន់តែអាក្រក់ទៅៗ។

4. ថ្នាំព្យាបាលហ្សែនផ្សេងទៀត។

(1) Rexin-G

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយ Epeius Biotech ។

ពេលវេលាដើម្បីទីផ្សារ៖ ក្នុងឆ្នាំ 2005 វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការធ្វើទីផ្សារដោយរដ្ឋបាលចំណីអាហារ និងឱសថហ្វីលីពីន (BFAD)។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ សម្រាប់ការព្យាបាលជំងឺមហារីកកម្រិតខ្ពស់ដែលធន់នឹងការព្យាបាលដោយគីមី។

កំណត់សម្គាល់៖ Rexin-G គឺជាការចាក់ថ្នាំ nanoparticle ផ្ទុកដោយហ្សែន។វាណែនាំហ្សែន mutant cyclin G1 ទៅក្នុងកោសិកាគោលដៅតាមរយៈវ៉ិចទ័រ retroviral ដើម្បីសម្លាប់ដុំសាច់រឹង។វិធីសាស្រ្តនៃការគ្រប់គ្រងគឺការចាក់បញ្ចូលតាមសរសៃឈាម។ជាថ្នាំគោលដៅដុំសាច់ដែលស្វែងរកយ៉ាងសកម្ម និងបំផ្លាញកោសិកាមហារីកមេតាស្ទិក វាមានប្រសិទ្ធិភាពព្យាបាលជាក់លាក់លើអ្នកជំងឺដែលបរាជ័យថ្នាំមហារីកផ្សេងទៀត រួមទាំងជីវសាស្ត្រគោលដៅ។

(2) Neovasculgen

ក្រុមហ៊ុន៖ បង្កើតឡើងដោយវិទ្យាស្ថានកោសិកាដើមមនុស្ស។

ពេលវេលាចុះបញ្ជី៖ វាត្រូវបានអនុម័តសម្រាប់ការចុះបញ្ជីនៅក្នុងប្រទេសរុស្ស៊ីនៅថ្ងៃទី 7 ខែធ្នូឆ្នាំ 2011 ហើយបន្ទាប់មកបានចាប់ផ្តើមនៅអ៊ុយក្រែនក្នុងឆ្នាំ 2013 ។

ការចង្អុលបង្ហាញ: សម្រាប់ការព្យាបាលនៃជំងឺសរសៃឈាមខាង ៗ រួមទាំង ischemia អវយវៈធ្ងន់ធ្ងរ។

ចំណាំ៖ Neovasculgen គឺជាការព្យាបាលហ្សែនដោយផ្អែកលើ DNA plasmids ។កត្តាលូតលាស់នៃសរសៃឈាម endothelial (VEGF) 165 ត្រូវបានបង្កើតឡើងនៅលើឆ្អឹងខ្នង plasmid និងបញ្ចូលទៅក្នុងអ្នកជំងឺ។

(3) Collategene

ក្រុមហ៊ុន៖ ត្រូវបានបង្កើតឡើងដោយសាកលវិទ្យាល័យអូសាកា និងក្រុមហ៊ុនបណ្តាក់ទុនរួមគ្នា។

ពេលវេលាទៅទីផ្សារ៖ អនុម័តដោយក្រសួងសុខាភិបាល ការងារ និងសុខុមាលភាពរបស់ប្រទេសជប៉ុនក្នុងខែសីហា ឆ្នាំ 2019។

ការចង្អុលបង្ហាញ៖ ការព្យាបាលនៃ ischemia ចុងខាងក្រោមធ្ងន់ធ្ងរ។

ចំណាំ៖ Collategene គឺជាការព្យាបាលដោយហ្សែនដែលមានមូលដ្ឋានលើប្លាស្មា ដែលជាថ្នាំព្យាបាលហ្សែនក្នុងស្រុកដំបូងគេដែលផលិតដោយក្រុមហ៊ុន AnGes ដែលជាក្រុមហ៊ុនព្យាបាលហ្សែននៅក្នុងប្រទេសជប៉ុន។សមាសធាតុសំខាន់នៃថ្នាំនេះគឺ plasmid អាក្រាតដែលមានផ្ទុកនូវកត្តាលូតលាស់ hepatocyte របស់មនុស្ស (HGF) លំដាប់ហ្សែន។ប្រសិនបើថ្នាំត្រូវបានចាក់ចូលទៅក្នុងសាច់ដុំនៃអវយវៈក្រោម នោះ HGF ដែលបានបង្ហាញនឹងជំរុញការបង្កើតសរសៃឈាមថ្មីនៅជុំវិញសរសៃឈាមដែលស្ទះ។ការសាកល្បងគ្លីនិកបានបញ្ជាក់ពីឥទ្ធិពលរបស់វាទៅលើការកែលម្អដំបៅ។

តើ Foregene អាចជួយអភិវឌ្ឍការព្យាបាលដោយហ្សែនយ៉ាងដូចម្តេច?

យើងជួយសន្សំសំចៃពេលវេលាពិនិត្យក្នុងការពិនិត្យទ្រង់ទ្រាយធំ នៅដំណាក់កាលដំបូងនៃការអភិវឌ្ឍន៍ថ្នាំ siRNA ។

ព័ត៌មានលម្អិតបន្ថែម សូមចូលទៅកាន់៖

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/